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Malattie rare, una su due ha una componente neurologica
2022-02-28
In Italia oltre 2 milioni di persone sono affette da malattie rare e oltre il 50% di queste patologie ha una componente neurologica.leggi
Malattie rare, due casi emblematici di giovani pazienti e delle speranze per salvarli
2022-02-21
Le storie drammatiche di Carola e Antonio, colpiti da patologie per le quali le cure sono ancora sperimentali e molto, molto costose.leggi
Malattie rare, metodo innovativo per lo studio dell’effetto delle mutazioni genetiche
2022-02-06
Pubblicato dal Drug Discovery Today, il lavoro supporta HelpOlly, onlus torinese nata per trovare una cura a una bambina di 4 anni affetta da IAHSP.leggi
Farmaci, ecco le novità del 2022
2022-01-02
Novità, ma anche farmaci già in uso che sembrano promettenti per altre indicazioni, oltre quelle per i quali sono stati autorizzati.leggi
Sindrome di Hurler: prirmi risultati positivi per la terapia genica
2021-11-19
Crescono e stanno bene i primi otto bambini che hanno ricevuto l’innovativo trattamento presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica.leggi
Malattie da accumulo lisosomiale, si conclude la campagna Raro chi trova
2021-10-02
Lo scopo, diffondere la conoscenza sulle tre principali malattie da accumulo lisosomiale, patologie croniche di origine genetica che si manifestano nei primissimi anni di vita.leggi
