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Malattie da accumulo lisosomiale, l’importanza discreening neonatale e diagnosi precoce
2021-07-23
Screening neonatale e diagnosi precoce possono cambiare la vita dei pazienti.leggi
Adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD), arriva una terapia genica
2021-07-23
La CALD è una rara malattia neurodegenerativa che può portare alla perdita progressiva e irreversibile della funzione neurologica e alla morte.leggi
Anemia sintomatica associata a malattia renale cronica, parere positivo dal CHMP per Roxadustat
2021-07-02
L’anemia, una grave condizione medica caratterizzata da bassi livelli di emoglobina, è una complicanza comune precoce della CKD e colpisce circa il 20% dei pazienti con malattia renale cronica.leggi
Malattie rare: importante premio per la ricerca italiana
2021-06-10
A Pietro Merli (Bambino Gesù) il premio “Ricerca oltre l’HLH 2021” per indagare il rigetto del trapianto di cellule staminali nel trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica.leggi
Distrofia muscolare: proteina modificata riduce l’infiammazione e promuove la rigenerazione di tessuti
2021-06-03
Un gruppo di ricercatori del San Raffaele è riuscito, in modelli animali di distrofia muscolare, a rallentare la degenerazione muscolare utilizzando una proteina modificata in laboratorio.leggi
Prima terapia genica per il trattamento di bambini con malattie neurologiche ereditarie rare
2021-05-22
Skysona è stata accettata in PRIME, uno schema di supporto sviluppato dall’EMA per promettere nuovi farmaci che rispondono a un’esigenza medica insoddisfatta.leggi
