malattie rare

L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore.leggi

I risultati di questo studio clinico di fase 3, che coinvolge 126 bambini e adolescenti, potrebbero supportare un’alternativa ai trattamenti a dose ripetuta per tutta la vita per le persone che vivono con atrofia spinale oltre i 2 anni.leggi

Efficacia a lungo termine paragonabile a quella dei corticosteroidi standard nel corso di 5 anni. Mantenimento della crescita normale, in contrasto con la soppressione della crescita comunemente osservata con i corticosteroidi standard di cura. Tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali riportato con vamorolone. Incidenza di cataratta inferiore rispetto a quellaleggi

La Senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali del Senato, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone per ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.leggi

Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile. Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorioleggi