Grazie ad un innovativo approccio di farmacologia traslazionale, partendo da cellule staminali di pazienti, un’équipe di ricercatori internazionale ha effettuato uno screening tra più di 5.600 farmaci riposizionabili, identificando il sildenafil – già approvato per uso clinico – come trattamento efficace per la sindrome di Leigh, una patologia genetica neurodegenerativa,leggi
Approvato in Italia Crovalimab, nuovo anticorpo monoclonale di prima linea per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Si tratta del primo trattamento sottocutaneo a cadenza mensile per la EPN con possibilità di auto-somministrazione a casa dopo adeguata formazione.leggi
Sotatercept, primo e unico farmaco biologico inibitore del segnale dell’attivina, agisce attraverso un meccanismo d’azione innovativo, intervenendo sulla causa alla base della patologia. Questa innovativa opzione terapeutica rappresenta finalmente un nuovo paradigma di cura in grado di fare la differenza nella Vita delle Persone che convivono con una patologia rara,leggi
L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore.leggi
I risultati di questo studio clinico di fase 3, che coinvolge 126 bambini e adolescenti, potrebbero supportare un’alternativa ai trattamenti a dose ripetuta per tutta la vita per le persone che vivono con atrofia spinale oltre i 2 anni.leggi
Un progetto di advocacy condiviso tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per un sistema di presa in carico più equo, tempestivo e umano delle persone con granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), malattia rara, sistemica e spesso misconosciuta.leggi
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