Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della terapia genica sviluppata all’Istituto San Raffaele-Telethon. La pubblicazione consolida un percorso di ricerca e cura avviato oltre vent’anni fa e conferma il beneficio clinico a lungo termine di una terapia genica autologa per una rara malattia congenitaleggi
Vamorolone, farmaco orfano nuovo antinfiammatorio steroideo con meccanismo dissociativo, ottiene da AIFA la rimborsabilità, con l’indicazione per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni sia naïve che già trattati stabilmente con corticosteroidi classici.leggi
Dall’innovazione terapeutica nuove e straordinarie prospettive di cura, ma occorre costruire percorsi capaci di renderle concretamente accessibili a tutti. Integrare le reti oncologiche e quelle dedicate alle malattie rare per una presa in carico più tempestiva, multidisciplinare e omogenea.leggi
La sclerodermia è una malattia rara e complessa, con un impatto ancora rilevante su qualità e aspettativa di vita. Clinici e pazienti: screening precoce, équipe multidisciplinari e percorsi omogenei possono cambiare la storia della malattia.leggi
Al congresso europeo di reumatologia (EULAR) si è tenuto un confronto tra clinici, pazienti e rappresentanti delle associazioni, per approfondire un tema che si colloca all’intersezione tra malattie rare, diagnosi errate e in ritardo e criticità dei sistemi sanitari europei.leggi
Nato dall’ascolto dei pazienti, il piano di azione in 7 punti per migliorare la cura delle persone con Granulomatosi Eosinofila con Poliangioite (EGPA) è stato presentato alla Camera dei Deputati. Istituzioni, comunità scientifica, pazienti e industria impegnati insieme per dare risposte concrete ai bisogni di presa in carico strutturata eleggi
ASCOLTA I NOSTRI PODCAST SU SPOTIFY