L’approvazione nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni si basa sui dati dello studio di Fase 3 che hanno dimostrato una riduzione dei sanguinamenti superiore rispetto alla terapia on-demand (al bisogno), con beneficio continuo osservato nello studio di estensione a lungo termine. È l’unico trattamento sottocutaneo conleggi
Da Pfizer un’ulteriore innovazione per il miglioramento della qualità di vita dei pazienti. Marstacimab ottiene la rimborsabilità da AIFA per il trattamento dell’emofilia A o B severa senza inibitori. Si tratta del primo trattamento per l’emofilia A e B senza inibitori somministrato per via sottocutanea con frequenza settimanale, a dosaggioleggi
Valutare vantaggi e criticità dei modelli organizzativi. Serve un approccio integrato: competenze specialistiche, accesso equo ai PDTA e all’innovazione terapeutica, coinvolgimento attivo dei pazienti e collaborazione attiva tra ospedale, territorio e istituzioni. Le criticità comuni alle regioni e gli interventi necessari.leggi
Lo studio dimostra la superiorità, evidenziando una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del tasso annualizzato di sanguinamenti, con un profilo di sicurezza generalmente ben tollerato rispetto al trattamento al bisogno nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Marstacimab è stato somministrato tramite una semplice iniezione sottocutanealeggi
Nell’UE, marstacimab è il primo trattamento sottocutaneo somministrato una volta a settimana approvato per le persone eleggibili con emofilia B grave ed è il primo con formulazione in penna pre-riempita o siringa per le persone con emofilia A o B grave. L’approvazione di marstacimab si basa sui risultati dello studioleggi
Emicizumab – già rimborsato in Italia a carico del ssn per l’emofilia A grave con e senza inibitori del FVIII – fornirà ora anche una pratica ed efficace opzione di trattamento profilattico alle persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo. L’approvazione della rimborsabilità di emicizumab si basaleggi
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