Un progetto di advocacy condiviso tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per un sistema di presa in carico più equo, tempestivo e umano delle persone con granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), malattia rara, sistemica e spesso misconosciuta.leggi
Efficacia a lungo termine paragonabile a quella dei corticosteroidi standard nel corso di 5 anni. Mantenimento della crescita normale, in contrasto con la soppressione della crescita comunemente osservata con i corticosteroidi standard di cura. Tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali riportato con vamorolone. Incidenza di cataratta inferiore rispetto a quellaleggi
La Senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali del Senato, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone per ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.leggi
Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile. Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorioleggi
Uno studio condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) mostra che anticipare a subito dopo la nascita la terapia genica contro una rara malattia genetica, la mucopolisaccaridosi di tipo I, riduce i sintomi e migliora le condizioni di cervello e apparato scheletrico.leggi
La mastocitosi sistemica indolente è una patologia rara, poco nota, difficile da riconoscere, ma capace di cambiare in maniera profonda la vita di chi ne soffre: il 43% dei pazienti riferisce una capacità lavorativa ridotta. In occasione della Giornata Internazionale della Mastocitosi 2025, Blueprint Medicines, a Sanofi Company, presenta treleggi
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