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Efficacia a lungo termine paragonabile a quella dei corticosteroidi standard nel corso di 5 anni. Mantenimento della crescita normale, in contrasto con la soppressione della crescita comunemente osservata con i corticosteroidi standard di cura. Tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali riportato con vamorolone. Incidenza di cataratta inferiore rispetto a quellaleggi

La Senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali del Senato, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone per ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.leggi

Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile. Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorioleggi

La mastocitosi sistemica indolente è una patologia rara, poco nota, difficile da riconoscere, ma capace di cambiare in maniera profonda la vita di chi ne soffre: il 43% dei pazienti riferisce una capacità lavorativa ridotta. In occasione della Giornata Internazionale della Mastocitosi 2025, Blueprint Medicines, a Sanofi Company, presenta treleggi

In oltre il 50% dei casi esordisce nell’infanzia o nell’adolescenza, causando un impatto significativo sull’apprendimento, disturbi cognitivi, dell’umore (nervosismo, ansia e depressione) e un sonno notturno molto disturbato, oltre alla nota sonnolenza diurna eccessiva e alla cataplessia. I pazienti non provano solo stanchezza, ma una vera e propria ‘pesantezza dileggi