Sotatercept, primo e unico farmaco biologico inibitore del segnale dell’attivina, agisce attraverso un meccanismo d’azione innovativo, intervenendo sulla causa alla base della patologia. Questa innovativa opzione terapeutica rappresenta finalmente un nuovo paradigma di cura in grado di fare la differenza nella Vita delle Persone che convivono con una patologia rara,leggi
L’approvazione si è basata sui risultati dello studio di fase III KOMET, che ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione della dimensione del tumore.leggi
I risultati di questo studio clinico di fase 3, che coinvolge 126 bambini e adolescenti, potrebbero supportare un’alternativa ai trattamenti a dose ripetuta per tutta la vita per le persone che vivono con atrofia spinale oltre i 2 anni.leggi
Un progetto di advocacy condiviso tra pazienti, comunità scientifica e istituzioni per un sistema di presa in carico più equo, tempestivo e umano delle persone con granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA), malattia rara, sistemica e spesso misconosciuta.leggi
Efficacia a lungo termine paragonabile a quella dei corticosteroidi standard nel corso di 5 anni. Mantenimento della crescita normale, in contrasto con la soppressione della crescita comunemente osservata con i corticosteroidi standard di cura. Tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali riportato con vamorolone. Incidenza di cataratta inferiore rispetto a quellaleggi
La Senatrice Elena Murelli, membro della Commissione Affari sociali del Senato, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per chiedere tempi certi nella rimborsabilità del farmaco orfano vamorolone per ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie.leggi
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