Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile. Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorioleggi
Uno studio condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) mostra che anticipare a subito dopo la nascita la terapia genica contro una rara malattia genetica, la mucopolisaccaridosi di tipo I, riduce i sintomi e migliora le condizioni di cervello e apparato scheletrico.leggi
La mastocitosi sistemica indolente è una patologia rara, poco nota, difficile da riconoscere, ma capace di cambiare in maniera profonda la vita di chi ne soffre: il 43% dei pazienti riferisce una capacità lavorativa ridotta. In occasione della Giornata Internazionale della Mastocitosi 2025, Blueprint Medicines, a Sanofi Company, presenta treleggi
In oltre il 50% dei casi esordisce nell’infanzia o nell’adolescenza, causando un impatto significativo sull’apprendimento, disturbi cognitivi, dell’umore (nervosismo, ansia e depressione) e un sonno notturno molto disturbato, oltre alla nota sonnolenza diurna eccessiva e alla cataplessia. I pazienti non provano solo stanchezza, ma una vera e propria ‘pesantezza dileggi
L’associazione Parent Project auspica che il farmaco sviluppato per la Duchenne sia presto disponibile.leggi
L’Onorevole Ilenia Malavasi ha presentato alla Camera un’interrogazione al Ministro della Salute per richiamare l’attenzione sulla condizione dei pazienti affetti da DMD e sull’urgenza di garantire un accesso equo e tempestivo alle nuove terapie disponibili.leggi
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