Con il completamento dell’acquisizione di Albireo avviata nel 2023 – uno dei principali leader nello sviluppo dei modulatori degli acidi biliari per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche pediatriche e adulte – Ipsen entra nel mondo nelle malattie rare con odevixibat, il primo trattamento approvato contro la colestasi intraepatica familiareleggi
Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall’industria di cui la Fondazione Telethon si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno. Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit a essersi assunta la responsabilità di commercializzare terapie geniche per malattie rare come le immunodeficienze per garantirne l’accessoleggi
La PIPO, Psedo Ostruzione Intestinale Pediatrica cronica, è una rara malattia caratterizzata da un grave disordine della motilità intestinale con alterazione della capacità propulsiva dell’intestino, ossia dei movimenti dei muscoli dell’intestino. Sconosciute le cause. Non esiste una cura, ma si può aiutare la ricerca per una terapia genica.leggi
in Italia la prima conferenza europea che vede riuniti esperti da tutto il mondo, l’occasione per fare il punto e iniziare a lavorare alle linee guida. Conosciuta negli stati uniti come sindrome di Gould, spesso si manifesta con ictus ischemici o emorragici già in età perinatale. Sono stati pubblicati 500leggi
Su Nature Medicine, uno studio dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano riporta i dati di 43 pazienti trattati con una delle prime terapie avanzate approvate al mondo, frutto della ricerca italiana.leggi
È un raro disturbo del neurosviluppo che colpisce principalmente le bambine, la maggior parte delle quali si sviluppa normalmente fino ai 6-18 mesi di età, quando iniziano a sperimentare una progressiva regressione delle capacità motorie e verbali acquisite e sviluppano un comportamento costante di torcersi le mani.leggi
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