Ce ne parla Uma Thanarajasingam, Reumatologia, Mayo Clinic, Rochester, Minnesota.

 

 

 

 

Il lupus è una malattia autoimmune, il che significa che il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i propri tessuti.

La causa esatta non è ancora completamente compresa, ma probabilmente coinvolge una combinazione di fattori genetici, ambientali e del sistema immunitario.

Ciò che rende il lupus particolarmente difficile è che può colpire molti sistemi organici diversi — inclusi pelle, articolazioni, reni, cuore e polmoni — e può apparire diverso da persona a persona. Infezioni, alcuni farmaci o anche la luce solare possono scatenare la condizione.

Il lupus è più comune nelle donne — in particolare tra i 15 e i 45 anni — ma può manifestarsi a qualsiasi età. I sintomi possono variare molto e assomigliare ad altre malattie, rendendo difficile riconoscerli. Il lupus provoca gonfiore e infiammazione che possono colpire articolazioni, pelle, reni, cellule del sangue, cervello, cuore e polmoni.

I sintomi più comuni sono:

  • Stanchezza.
  • Febbre.
  • Dolore articolare, rigidità e gonfiore.
  • Eruzione cutanea a forma di farfalla sul viso che copre le guance e il ponte del naso, oppure eruzioni su altre parti del corpo che peggiorano al sole.
  • Dita delle mani e dei piedi che diventano bianchi o blu quando hanno freddo o durante periodi di stress.
  • Mancanza di respiro.
  • Dolore al petto.
  • Mal di testa, confusione e perdita di memoria.

Per alcune persone, questi sintomi si manifestano improvvisamente; per altri, appaiono lentamente. Possono essere attivi per un breve periodo o diventare duraturi.

Le persone possono sperimentare riacutizzazioni intense che svaniscono col tempo. Quando i sintomi si risolvono, la persona viene considerata in remissione.

Poiché i sintomi possono essere vaghi e sovrapporsi ad altre condizioni, il lupus può richiedere tempo per essere diagnosticato.

A volte viene rilevata tramite esami del sangue anomali, come anemia o cambiamenti nella funzione renale. Quando si formula una diagnosi, i clinici considerano i sintomi della persona, gli esami del sangue e, in alcuni casi, i risultati delle biopsie.

Attualmente, non esiste una cura per il lupus, quindi la cura si concentra su terapie personalizzate per i sintomi di ogni paziente e per prevenire danni agli organi. La maggior parte delle terapie funziona sopprimendo il sistema immunitario.

I trattamenti comuni includono farmaci come:

  • Prednisone, un corticosteroide, per ridurre rapidamente l’infiammazione.
  • Idrossiclorochina, un farmaco antimalarico, come terapia a lungo termine.
  • Farmaci su misura per proteggere gli organi colpiti.

Sebbene questi trattamenti controllino i sintomi per molti pazienti, di solito devono rimanere sotto farmaci a lungo termine.

Per chi ha un lupus da moderato a grave o resistente al trattamento, questi trattamenti potrebbero non essere sufficienti e, col tempo, possono aumentare il rischio di infezioni e altri effetti collaterali.

Un obiettivo chiave è sviluppare trattamenti mirati e duraturi.

Terapia con i recettori degli antigeni chimerici (CAR-T) e terapia con i recettori delle cellule T (TCR)

Un ambito emergente della ricerca sul trattamento del lupus è la terapia con recettori dell’antigene chimera e cellule T (terapia con cellule CAR-T).

La terapia con cellule CAR-T è utilizzata più spesso per trattare i tumori che colpiscono le cellule del sangue. Ora viene studiata per malattie autoimmuni come il lupus.

Nel lupus, alcune cellule immunitarie, chiamate cellule B, svolgono un ruolo centrale. Le terapie attuali che mirano alle cellule B spesso offrono solo benefici temporanei o parziali.

La terapia con cellule CAR-T per il lupus adotta un approccio diverso. Comprende:

  • Raccogliere le cellule immunitarie del paziente.
  • Ingegnerizzarli in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule B.
  • Riportarli nel corpo dopo un breve ciclo di chemioterapia.

L’obiettivo è eliminare in modo più efficace le cellule B in tutto il corpo e potenzialmente fornire una risposta più duratura.

I primi studi clinici della terapia con cellule CAR-T in pazienti con lupus grave e resistente al trattamento hanno mostrato risultati promettenti. In piccoli studi, alcuni pazienti hanno raggiunto la remissione e sono riusciti a ridurre o sospendere altri farmaci per il lupus.

Tuttavia, questi risultati sono ancora preliminari e limitati a un piccolo gruppo di pazienti. I ricercatori continuano inoltre a studiare la sicurezza di questa terapia e quanto a lungo possano durare i benefici.

Sebbene il lupus rimanga una condizione per tutta la vita, le opzioni di trattamento continuano a migliorare.

Le terapie attuali possono aiutare molte persone a gestire i sintomi e raggiungere la remissione.

I trattamenti emergenti come la terapia con cellule CAR-T offrono speranza per soluzioni più mirate e durature in futuro.