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Una ricerca dell’UMC di Amsterdam e della Johns Hopkins University, pubblicata oggi sull’European Heart Journal, rappresenta un altro passo importante nella ricerca di una terapia genica una tantum che potrebbe migliorare la funzione cardiaca e proteggere dalle aritmie.
Le aritmie cardiache colpiscono milioni di persone in tutto il mondo e attualmente ci sono diverse opzioni di trattamento, che vanno dai farmaci per tutta la vita alle procedure chirurgiche invasive.
Una ricerca dell’UMC di Amsterdam e della Johns Hopkins University, pubblicata oggi sull’European Heart Journal, rappresenta un altro passo importante nella ricerca di una terapia genica una tantum che potrebbe migliorare la funzione cardiaca e proteggere dalle aritmie.
“Le aritmie si verificano spesso a causa del rallentamento della conduzione dell’impulso elettrico attraverso il cuore. La rapida conduzione degli impulsi è necessaria affinché il cuore batta a un ritmo costante. Quando questo è disturbato, il paziente può manifestare un’aritmia cardiaca pericolosa per la vita. Tra gli altri, il rallentamento della conduzione e le aritmie possono verificarsi in pazienti che soffrono di infarto, insufficienza cardiaca o per una causa genetica”, afferma Gerard Boink, cardiologo presso l’UMC di Amsterdam e autore coordinatore dello studio.
Il team di ricerca mirava a risolvere per la prima volta il rallentamento della conduzione attraverso l’inserimento di un nuovo gene nelle cellule del muscolo cardiaco.
“La ricerca di una terapia genica non è nuova, ma fino ad ora avevamo il problema piuttosto fondamentale che i potenziali geni efficaci che avevamo identificato erano troppo grandi per essere trasportati attraverso un vettore virale nelle cellule del muscolo cardiaco”, afferma Boink.
“Pensa a questo vettore come a una valigia, fino ad ora la maggior parte dei geni rilevanti erano semplicemente troppo grandi per entrarci”, aggiunge.
I ricercatori del dipartimento di Biologia Medica dell’UMC di Amsterdam hanno recentemente scoperto un gene (SCN10a-abbreviazione, S10s), che è abbastanza piccolo da entrare in un vettore AAV, la piattaforma di consegna genica più efficiente per il cuore.
“Trovare un gene abbastanza piccolo è stato ovviamente un primo passo cruciale e negli S10 abbiamo anche trovato un gene che potrebbe essere in grado di invertire il rallentamento della conduzione e consentire al cuore di battere al suo ritmo regolare”, afferma Phil Barnett, che lavora come ricercatore senior presso il Dipartimento di Biologia Medica.
Il team di ricerca ha dimostrato per la prima volta nel presente studio che è possibile introdurre S10 nel cuore con un vettore AAV e che questo porta a una conduzione più rapida e, quindi, a un potenziale terapeutico per la prevenzione delle aritmie cardiache.
Ciò è stato dimostrato in vari modelli animali, ma anche in cellule muscolari cardiache umane derivate da cellule staminali e in un modello computazionale del cuore umano.
“Questi sono ottimi passi iniziali, ma ora dobbiamo continuare la nostra ricerca per scoprire se questo approccio si tradurrà davvero nella pratica clinica. Se lo farà, allora dovremmo essere in grado di ridurre significativamente l’insorgenza di aritmie e avere un impatto significativo sulla mortalità dei pazienti”, afferma Boink.
Per facilitare questo, Boink, insieme al collega cardiologo dell’UMC di Amsterdam Hanno Tan e all’anestesista Otto Kirzner, ha lanciato una società spin-off chiamata Pacing Cure. L’azienda mira a “fungere da trampolino di lancio” per facilitare un progresso clinico più rapido.
