Nuovi dati su polatuzumab vedotin in combinazione con bendamustina e rituximab (BR) per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule e di emicizumab per il trattamento dell’emofilia.

 

Roche ha annunciato oggi i dati positivi di due studi clinici per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato o refrattario (DLBCL) e dell’emofilia A. I risultati sono stati presentati al 62° Meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), tenutosi in modalità virtuale dal 5 all’8 dicembre 2020.

Nell’area dell’onco-ematologia Roche ha presentato i risultati a lungo termine dello studio Ib/II GO29365, includendo una coorte addizionale di estensione, che mostrano i benefici di polatuzumab vedotin in combinazione a bendamustina e rituximab nei pazienti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario (R/R) non candidabili al trapianto.

I dati della coorte di estensione, presentati per la prima volta al congresso ASH 2020, rafforzano il profilo di rischio-beneficio di polatuzumab vedotin in combinazione a bendamustina e rituximab, sia in termini di tasso di risposta completa (CR) sia di sopravvivenza libera da progressione (PFS).

I risultati ottenuti nella fase randomizzata dello studio, che ha coinvolto 80 pazienti, indicano che le risposte al trattamento sono durature. In particolare, mostrano che con un follow-up di 48,9 mesi i pazienti che hanno completato il trattamento con polatuzumab vedotin in combinazione a BR (bendamustina e rituximab) hanno ottenuto un tasso di risposta completa (CR) del 42,5%, rispetto al 17,5% registrato tra i pazienti trattati con BR. Lo studio non ha riportato tossicità di rilievo. I dati della coorte randomizzata mostrano anche un beneficio in termini di sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediana che, all’attuale follow-up, è di 9,2 mesi con polatuzumab vedotin in combinazione con BR rispetto ai 3,7 mesi con BR. La sopravvivenza globale (OS) mediana è risultata essere di 12,4 mesi per la combinazione di polatuzumab vedotin e BR, mentre per i pazienti trattati con BR era di 4,7 mesi.

Risultati positivi anche dalla coorte di estensione a singolo braccio composta da ulteriori 106 pazienti, i quali hanno mostrato un tasso di risposta completa del 38,7% con polatuzumab vedotin in combinazione con BR, una PFS mediana di 6,6 mesi ed una OS mediana di 12,5 mesi.

Sulla base dello studio GO29365, a gennaio 2020 la Commissione Europea ha approvato in via condizionata l’immissione sul mercato di polatuzumab vedotin in combinazione con bendamustina e rituximab per il trattamento di pazienti adulti con R/R DLBCL, che non sono candidabili al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Attualmente la terapia è stata approvata in più di 40 Paesi, tra cui USA e Unione Europea, Italia inclusa. Nel 2021 saranno disponibili i risultati dello studio di fase III POLARIX che valuta l’efficacia della terapia con polatuzumab vedotin in combinazione a immunochemioterapia nei pazienti con DLBCL in prima linea.

“In Italia nel 2020 sono circa 13.200 le nuove diagnosi di Linfoma non-Hodgkin (NHL), di queste in media il 25-35%  sono pazienti con linfomi diffusi a grandi cellule B, la forma più frequente di NHL. Sono stati fatti molti progressi nella ricerca, ma è necessario continuare a sviluppare nuove strategie terapeutiche che possano migliorare i risultati in termini di sopravvivenza e di qualità di vita di questi pazienti, per i quali persistono ancora significativi unmet need. – dichiara la Dott.ssa Annarita Conconi, Responsabile SSD Ematologia dell’Ospedale degli Infermi di BiellaGli studi riguardanti la combinazione di polatuzumab vedotin con bendamustina e rituximab dimostrano che questo trattamento può avere un impatto positivo sulla sopravvivenza delle persone affette da linfoma diffuso a grandi cellule B, recidivato o refrattario, non candidabili a trapianto, che ad oggi non hanno purtroppo a disposizione opzioni terapeutiche efficaci. Il trattamento è già stato approvato in Europa e in Italia, dove a beneficiarne potranno essere dai 1.300 ai 1.400 pazienti all’anno. Ci auguriamo che entro il 2021 questa opportunità terapeutica possa essere accessibile ai nostri pazienti nella pratica clinica quotidiana”.

Nell’ambito delle malattie rare, Roche, al 62° Meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH), ha annunciato anche i risultati di una nuova analisi dei dati aggregati di follow-up a tre anni relativi a 401 soggetti con emofilia A provenienti dagli studi registrativi HAVEN 1-4. Questi studi rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di emicizumab nei pazienti adulti, adolescenti e bambini affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII.

Per tutta la durata degli studi, emicizumab ha mantenuto bassi i tassi di sanguinamento trattati, con tassi annualizzati di sanguinamenti (ABR) basati su modello che sono rimasti bassi durante l’intero periodo di valutazione. Inoltre, la percentuale di partecipanti che ha avuto zero sanguinamenti trattati (70,8-83,7%) è aumentata nel corso delle 24 settimane. La profilassi con emicizumab ha risolto anche il 95,1% delle “articolazioni bersaglio”. I risultati hanno dimostrato che il profilo di sicurezza di emicizumab era in linea con le precedenti osservazioni, senza nuove segnalazioni in merito alla sicurezza dopo il follow-up prolungato.

Anche secondo la prima analisi ad interim del database European Haemophilia Safety Surveillance (EUHASS), anch’essa presentata al congresso virtuale ASH, il profilo di sicurezza di emicizumab nel contesto reale è in linea con quello osservato nelle sperimentazioni cliniche. 

“Dopo quasi 3 anni di follow-up, emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A di tutte le età, con e senza inibitori del FVIII. Questo trattamento infatti riduce in misura significativa i sanguinamenti, soprattutto spontanei, non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con agenti by-passanti o fattore VIII. Aspetto inoltre importante è l’assenza di eventi avversi significativi, emicizumab rimane ben tollerato nel follow-up a lungo termine e ad oggi non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In conclusione possiamo dire che questi dati confermano quindi ancora una volta la sicurezza e l’efficacia della terapia con emicizumab” ha dichiarato il Dott. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.

I dati degli studi HAVEN hanno permesso l’approvazione di emicizumab per il trattamento di soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 90 paesi in tutto il mondo e di soggetti senza inibitori del fattore VIII in oltre 80 paesi, compresi USA, UE e Giappone. Dalla sua approvazione iniziale oltre tre anni fa, 8.200 persone sono state trattate con emicizumab su scala internazionale e, negli USA, emicizumab è ora il trattamento preventivo (di profilassi) maggiormente prescritto per l’emofilia A.

 

 

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