Un medicinale per terapia avanzata appartenente a una nuova generazione di terapie geniche personalizzate basate su cellule immunitarie raccolte e modificate geneticamente.

 

L’EMA ha raccomandato di concedere un’autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE per lisocabtagene maraleucel, una terapia genica per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare grado 3B (FL3B), il cui cancro è ricomparso o che non hanno risposto al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.

DLBCL, PMBCL e FL3B sono sottotipi di linfoma non Hodgkin, un tumore del sistema linfatico che inizia nei linfociti B, un sottotipo dei globuli bianchi del sistema immunitario, e può svilupparsi in tumori nei linfonodi o in altri posti nel corpo, causando seri problemi al sistema immunitario e all’organo in cui crescono.

Circa il 50-60% dei pazienti raggiunge una risposta a lungo termine e sarà curato dalla malattia con l’immuno-chemioterapia standard. Tuttavia, il trattamento dei pazienti che non rispondono alla terapia standard o il cui cancro è ricomparso dopo trattamenti precedenti rimane impegnativo e richiede opzioni per migliorare le loro prospettive di salute.

Lisocabtagene maraleucel è un medicinale per terapia avanzata (ATMP) appartenente a una nuova generazione di terapie geniche personalizzate basate su cellule immunitarie che si basano sulla raccolta e sulla modifica genetica delle cellule immunitarie di un paziente per curare il cancro.

Per creare ogni dose, il sangue del paziente viene estratto e i suoi linfociti T, un tipo di globulo bianco che aiuta l’organismo a combattere le infezioni, vengono raccolti e modificati geneticamente per avere una proteina specifica (recettore dell’antigene chimerico, CAR) che aiuta il corpo riconosce ed elimina le cellule B cancerose.

Queste cellule immunitarie modificate (linfociti T modificati per il recettore CAR, da cui CAR-T) vengono quindi reinfuse nel paziente. La sicurezza è stata studiata in quattro studi che hanno coinvolto oltre trecento pazienti trattati e l’efficacia in due studi che hanno riunito circa trecentocinquanta pazienti arruolati.

Gli studi di efficacia hanno concluso che ci si aspetta un beneficio clinico con un controllo significativo della malattia in una percentuale sostanziale di pazienti.

Sebbene lisocabtagene maraleucel sia complessivamente ben tollerato, può causare gravi effetti collaterali, in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS), la tempesta di citochine divenuta nota durante la pandemia di Covid-19. Questa è una risposta sistemica all’attivazione e alla proliferazione delle cellule CAR-T che causano febbre alta e sintomi simil-influenzali, infezioni ed encefalopatia, cioè un disturbo cerebrale.

Le conseguenze della CRS possono essere pericolose per la vita e, in alcuni casi, anche fatali. Le strategie di monitoraggio e mitigazione di questi effetti collaterali sono descritte nelle informazioni sul prodotto e nel piano di gestione del rischio che è parte integrante dell’autorizzazione.

Lisocabtagene maraleucel è stato sostenuto attraverso il programma PRIority MEdicines (PRIME) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo precoce e avanzato per farmaci promettenti con un potenziale per soddisfare esigenze mediche non soddisfatte.

Nella sua valutazione complessiva dei dati disponibili, il Committee for Advanced Therapies (CAT), il comitato di esperti dell’EMA per i medicinali a base di cellule e geni, ha riscontrato che i benefici superavano i possibili rischi nei pazienti con DLBCL, PMBCL e PMBCL recidivanti o refrattari. FL3B. Il CHMP, il comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA, ha concordato con la valutazione e il parere positivo del CAT e ha raccomandato l’approvazione di questo medicinale.

 

 

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