Ora approvato, seladelpar di Gilead può rappresentare un’importante opzione terapeutica per le persone che vivono nello Spazio economico europeo e che soffrono di questa rara malattia epatica. Si tratta del primo e unico trattamento che – rispetto al placebo – ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi in termini di risposta biochimica,leggi
Dopo quello per l’ADA-SCID, la Fondazione si impegna a rendere disponibile un nuovo farmaco per un’altra rara immunodeficienza genetica.leggi
“La molecola treprostinil si presenta con una nuova stabilità del farmaco, durante il suo utilizzo nella micro-pompa per infusione sottocutanea, da 3 giorni fino a 14 giorni. Questo, per i pazienti, rappresenta un significativo passo avanti perché significa che, in base al dosaggio specifico di ciascuno, si potrà effettuare illeggi
Il coordinatore dello studio Angelo Di Giorgio “Straordinario risultato, non replicato al momento in nessun altro paese europeo, ottenuto grazie alla collaborazione tra i vari centri specialistici italiani”. Confermato l’impegno dell’Area Fegato della società scientifica SIGENP (Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione Pediatrica) presieduta dal prof. Claudio Romano.leggi
Malattia di Behçet: patologia infiammatoria cronica che può causare ulcere, orali e genitali, e dolore articolare, minando la qualità di vita dei pazienti. Diversi i trattamenti a disposizione: “occorre una maggiore personalizzazione delle cure”. Un nuovo studio pluricentrico italiano dà utili indicazioni sui trattamenti più efficaci. La nuova frontiera dellaleggi
La granulomatosi eosinofilica con poliangite (EGPA) è una malattia rara che colpisce le pareti dei vasi sanguigni e può causare danni agli organi, in primis il polmone, ma anche a reni, cuore, derma e sistema nervoso (centrale e periferico) e altro ancora. A livello mondiale, si stima un’incidenza di 0,5-4,2leggi
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