Asfotase alfa è il primo trattamento approvato in Italia per i pazienti affetti da HPP, un disordine metabolico sistemico raro e potenzialmente letale. Il farmaco ha dimostrato di ridurre significativamente le complicazioni scheletriche, e i pazienti hanno mostrato un miglioramento della mobilità e del dolore.leggi
In occasione del mese di febbraio dedicato alle Malattie Rare, l’Associazione Italiana di Radioterapia e Oncologia Clinica richiama l’attenzione sui tumori rari e sulle opportunità di accesso al trattamento con radioterapia che spesso è una delle poche opzioni terapeutiche disponibili, soprattutto quando la chirurgia non è praticabile.leggi
Le malattie rare neurologiche rappresentano un gruppo di patologie eterogenee e complesse. Le malattie neurologiche rare richiedono un approccio multidisciplinare e altamente specializzato. La SIN rinnova il suo impegno a promuovere la collaborazione tra specialisti neurologi, altre figure sanitarie, istituzioni e associazioni di pazienti.leggi
La struttura in funzione entro la fine dell’anno all’Ospedale Universitario di Modena supporterà le prime sperimentazioni sull’uomo di farmaci a base RNA sviluppati dai ricercatori del Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, finanziato con i fondi del PNRR.leggi
Belzutifan è il primo e unico inibitore orale del fattore 2 alfa inducibile dall’ipossia approvato nell’Unione Europea. È indicato come trattamento per pazienti adulti con alcuni tipi di tumori associati alla malattia rara di Von Hippel-Lindau e pazienti adulti affetti da carcinoma del rene metastatico precedentemente trattato. leggi
Ora approvato, seladelpar di Gilead può rappresentare un’importante opzione terapeutica per le persone che vivono nello Spazio economico europeo e che soffrono di questa rara malattia epatica. Si tratta del primo e unico trattamento che – rispetto al placebo – ha ottenuto miglioramenti statisticamente significativi in termini di risposta biochimica,leggi
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