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La struttura in funzione entro la fine dell’anno all’Ospedale Universitario di Modena supporterà le prime sperimentazioni sull’uomo di farmaci a base RNA sviluppati dai ricercatori del Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, finanziato con i fondi del PNRR.
Un nuovo modello di sviluppo di terapia genica per il trattamento delle malattie rare si fa strada in Italia. Grazie al supporto del Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA finanziato dal programma NextGeneration EU (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca), entro fine anno a Modena nell’Ospedale Universitario sarà operativo il primo Clinical Trial Center italiano di fase 1 con un laboratorio GLP (Good Laboratory Practice) integrato.
Una struttura che faciliterà il passaggio dagli studi preclinici agli studi sull’uomo e convaliderà la sicurezza e la fattibilità delle terapie per malattie genetiche rare di pelle, sangue, occhi, malattie da accumulo, renali, neuromuscolari e neurometaboliche.
L’unicità nel panorama italiano del Clinical Trial Center (CTC) è l’avere al proprio interno un laboratorio GLP essenziale per raccogliere dati di farmacocinetica e biomarcatori per lo sviluppo delle fasi successive dei trial clinici ed il miglioramento delle strategie terapeutiche.
Inoltre, l’essere attiguo al laboratorio di riferimento dello Spoke 1 (“Spoke 1 Flag-ship”), che ospita una piattaforma avanzata di sequenziamento del DNA di ultima generazione, risulta indispensabile per le analisi molecolari e genomiche del CTC.
Capofila del progetto è lo Spoke 1 del Centro Nazionale di Terapia Genica e farmaci RNA guidato dall’Università di Modena e Reggio Emilia insieme a Istituto Telethon di Genetica e Medicina, Università degli Studi di Bari Aldo Moro, Università di Bologna, Università di Cagliari, Università degli Studi di Milano, Università degli Studi di Napoli Federico II, Università di Padova, Università degli Studi di Siena, ed il Gruppo Chiesi Farmaceutici, che si sta occupando di sviluppare terapie geniche e terapie a base di Rna all’avanguardia per alcune malattie genetiche paradigmatiche oggi non curabili.
A coordinare lo Spoke 1 Antonello Pietrangelo, Professore Ordinario di Medicina Interna, Direttore del Dipartimento di Medicina Interna e del “Centro di Medicina Genomica e Malattie Rare” dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena che spiega “I gruppi di studio impegnati nella ricerca stanno conducendo le proprie sperimentazioni attraverso l’utilizzo di una nuova generazione di vettori virali per trasportare geni correttivi nelle cellule insieme a terapie basate su cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e di RNA terapeutico ed editing genetico per correggere mutazioni direttamente nel DNA. Tutto attraverso anche l’utilizzo di “nanomedicine”, essenziali per raggiungere con precisione i target terapeutici, di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare queste terapie innovative senza l’uso di animali. Una volta che il Clinical Trial Center sarà operativo potremo monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull’uomo. Raccogliere dati farmacocinetici, farmacodinamici e biomarcatori vitali per informare le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche.”
“Questo nuovo modello di sviluppo di terapia genica che integra gli studi preclinici di fase 1 con quelli di efficacia e di tossicologia in un’unica struttura, apre a nuove prospettive di cura più accessibili e più veloci, per le malattie rare e altre patologie – aggiunge Rosario Rizzuto, Presidente del Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA, Professore ordinario di Patologia generale, Direttore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova – Il Clinical Trial Center di Modena incarna a pieno gli obiettivi e le sfide del Centro nazionale di terapia genica e farmaci RNA. Una grande rete pubblico-privata che mette a sistema tutte le competenze accademiche, tecnologiche e regolatorie per facilitare lo sviluppo della terapia e dei farmaci dall’inizio alla fine. Un sistema virtuoso che aiuta a ridurre i costi di sviluppo e produzione di un farmaco, condividere e non disperdere i dati già raccolti, e detenerne il know-how”.
Il Centro Nazionale di Ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA” è uno dei cinque centri finanziati con oltre 320 milioni di euro dall’Unione Europea (PNRR Missione 4 – Istruzione e Ricerca) nell’ambito del programma NextGeneration EU (NGEU), impegnato nello sviluppo di nuove terapie geniche e nell’identificazione di nuovi bersagli terapeutici da tradurre in prodotti farmacologici innovativi basati sull’RNA.
Nato da una proposta progettuale presentata dall’Università di Padova insieme agli altri partner, il Centro è oggi coordinato dall’omonima Fondazione che svolge il ruolo di HUB, coinvolge 32 tra atenei e istituti di ricerca e 14 aziende private per un totale di 1000 scienziati già in forze presso gli enti e più di 500 ricercatori e dottorandi reclutati ad hoc.
I progetti di ricerca sono organizzati in 10 Spoke, di cui 5 verticali dedicati alla ricerca e 5 orizzontali che si occupano dello sviluppo tecnologico.
