Una ricerca pubblicata su PNAS ha dimostrato come una piccola molecola sintetica chiamata MR-409, sia capace di rallentare la progressione della Atrofia Muscolare Spinale.leggi
Il trattamento utilizza “geni miniaturizzati” per correggere le mutazioni del gene che codifica per la proteina distrofina.leggi
Diffusi gli esiti dell’indagine condotta da AIAF APS e C.R.E.A. Sanità sui costi diretti e indiretti della Malattia di Fabry.leggi
I dati a 48 settimane dello studio clinico di fase III MOMENTUM dimostrano che momelotinib ha mantenuto la risposta totale ai sintomi, l’indipendenza trasfusionale e la risposta splenica nella maggior parte dei pazienti che hanno risposto al trattamento.leggi
I pazienti che assumono efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP), hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore della conta piastrinica.leggi
Patologie relativamente rare, ma con un impatto rilevante sulla vita dei pazienti; percorso diagnostico ancora complesso e macchinoso. Sono necessari informazione ed educazione di qualità sulla malattia.leggi
ASCOLTA I NOSTRI PODCAST SU SPOTIFY