Dipende dai disturbi mitocondriali, organi delle cellule che producono energia, che inducono ridotta sopravvivenza alle cellule B, responsabili della produzione di anticorpi per combattere le infezioni virali.leggi
Deficit di Biotidinasi, Iperfenilalaninemia, Fenilchetonuria e MCADD spiegate con parole semplici e simpatici disegni, iniziativa di Aismme – Associazione Italiana Sostegno Malattie Metaboliche Ereditarie Aps. leggi
Progetto promosso da Boehringer Ingelheim Italia con ADOI, SIDeMaST, APIAFCO e OMaR. Il Senatore Orfeo Mazzella: interrogazione parlamentare per l’integrazione della GPP nell’elenco delle malattie rare indicate nei LEA. leggi
Prende il via la nuova campagna di sensibilizzazione promossa da Sobi sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna. Una ‘traduzione’ innovativa delle parole e sensazioni di chi vive con questa malattia ematologica ultra-rara.leggi
Nuovi dati evidenziano che il farmacodi Roche, somministrato per via sottocutanea, ha consentito di ottenere il controllo della malattia ed è stato ben tollerato.leggi
l progetto “Drop by drop” punta a studiare le alterazioni genetiche alla base della malattia, testando alcuni farmaci in laboratorio.leggi
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