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Risultati incoraggianti da uno studio preclinico guidato da Roberto Tonelli (UniBo). A breve la sperimentazione clinica. Filone di indagine del più ampio progetto multicentrico VAMOLAA.
Approfondire i risultati incoraggianti ottenuti in fase preclinica da una molecola in grado di inibire il gene MYCN, che se amplificato, cioè troppo “attivo”, favorisce l’aggressività di un tumore pediatrico, il neuroblastoma, “raro” in termini assoluti e che però è un’urgenza clinica soprattutto nei casi ad alto rischio e coi suoi circa 130-140 nuovi casi ogni anno in Italia.
Si tratta di uno studio prossimo alla fase clinica guidato dal professore Roberto Tonelli dell’Università di Bologna: un filone di ricerca al cui sostegno contribuisce la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma.
La molecola – chiamata BGA002 e sviluppata da Biogenera SpA, società di biotecnologie farmaceutiche con sede in provincia di Bologna – ha agito in modo mirato a livello del DNA del gene MYCN.
Ciò ha comportato una potente diminuzione della proteina espressa da MYCN, una conseguente azione selettiva per la morte delle cellule tumorali, il ripristino dell’efficacia delle cellule immunitarie “Natural Killer” (NK) e un aumento dei livelli di sopravvivenza.
Il professore Roberto Tonelli, ricercatore e professore di Farmacologia e Tossicologia all’Università Alma Mater Studiorum di Bologna, a proposito del filone di indagine da lui coordinato, dichiara: “L’obiettivo del progetto di ricerca è di approfondire il meccanismo di azione specifico del nuovo farmaco biotecnologico BGA002, al fine di ampliare e massimizzare i risultati positivi molto promettenti ottenuti fino ad ora, anche in vista dell’inizio degli studi clinici ormai prossimi”.
“BGA002 – prosegue Tonelli – è un esempio di medicina di precisione, in quanto è un biofarmaco a base DNA che è stato progettato per bloccare in modo altamente specifico unicamente il gene tumorale MYCN. Dato che il gene MYCN è altamente espresso ed attivo nelle cellule di Neuroblastoma, ma non è attivo nelle cellule sane, BGA002 ha una azione selettiva contro le cellule tumorali, che vanno incontro a morte cellulare, mentre non ha effetto sulle cellule sane, e per questo ha dimostrato negli studi preclinici di essere ben tollerato”.
“A breve – conclude Tonelli – è previsto l’inizio degli studi clinici in bambini con neuroblastoma ed altri tumori pediatrici aggressivi associati ad alterazioni del gene MYCN, che non rispondono ai trattamenti convenzionali”.
Il progetto VAMOLAA
La branca di ricerca guidata dal professore Tonelli è anche parte del progetto multicentrico VAMOLAA, studio sul neuroblastoma coordinato da Patrizia Perri, ricercatrice senior al Gaslini di Genova, per più livelli di azione al fine di colpire MYCN quando si presenta alterato.
La Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma ETS contribuisce al finanziamento del progetto. Un sostegno possibile anche grazie al 5xmille destinato all’ente e promosso con una campagna a tema dall’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma ETS.
Il neuroblastoma
Il neuroblastoma è un tumore pediatrico solido ed extra-cranico (che, cioè, si sviluppa fuori dal cranio) e si osserva soprattutto in età prescolare.
Si tratta di un tumore raro in termini assoluti, ma resta un’urgenza per la clinica e per la ricerca se si pensa, ad esempio, che ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 130-140 nuovi casi di neuroblastoma.
Di più: la rarità del tumore rende più difficili gli investimenti industriali del farmaco. Da qui la maggiore importanza della solidarietà e delle associazioni del Terzo Settore a sostegno della ricerca scientifica.
Si è dunque di fronte a una grande sfida per la vita. Basti pensare, ad esempio, che i neuroblastomi con amplificazione di MYCN fanno parte della categoria di Neuroblastoma ad alto rischio, caratterizzata da un tasso di sopravvivenza a lungo termine ancora inferiore al 40%.
Da qui il lavoro di squadra per mettere insieme con VAMOLAA impegno, saperi, competenze e studi secondo logiche di rete e cooperazione.
L’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma ETS
L’associazione nasce il 23 luglio del 1993 con sede legale all’istituto “Gaslini” di Genova. Le sue origini si legano alla volontà di madri e padri che hanno vissuto l’esperienza di malattia delle proprie figlie e dei propri figli, ma anche su impulso di oncologi frustrati dagli scarsi successi terapeutici ottenibili in quegli anni. Dal 1996, l’associazione è presieduta da Sara Costa, socia fondatrice e mamma di Luca, bambino non sopravvissuto al neuroblastoma.
Nel 1998, sempre con sede legale al “Gaslini”, nasce invece la Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, ramo scientifico dell’associazione deputato a selezionare e a finanziare i progetti di ricerca approvati.
L’associazione si propone di promuovere progetti scientifici per la cura del neuroblastoma e dei tumori cerebrali pediatrici. Da qui anche il piano strategico 2025-2027 a sostegno di filoni di ricerca innovativi.
Le iniziative di raccolta fondi sono tante. Si tratta di attività basate su logiche di rete, di cooperazione, sull’impegno di madri e padri attivi in diverse parti d’Italia, di molte altre persone desiderose di fare la propria parte, ma anche di realtà istituzionali e di aziende.
Le iniziative dell’associazione come, ad esempio, le tradizionali campagne di Natale e di Pasqua sono caratterizzate dal marchio “Donare con fiducia”, conferito dall’Istituto Italiano della Donazione (IID) secondo percorsi di certificazione annuale attestanti trasparenza, efficacia e correttezza.
Il “Bambino con l’imbuto” contraddistingue il logo dell’associazione: un’immagine di gioia nonostante il dolore; la gioia dell’infanzia da incoraggiare anche attraverso la ricerca.
