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Mostra potenziali benefici per i pazienti con malattia in fase iniziale, ma la disponibilità richiederà tempo, afferma l’esperto della Cedars-Sinai.
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente concesso l’approvazione al primo trattamento per la malattia di Alzheimer.
Il nuovo farmaco è promettente, ma gli esperti dicono che rendere il trattamento disponibile ai pazienti nei centri medici accademici richiederà tempo.
“I dati clinici sono solidi e mostrano un declino moderatamente inferiore per i partecipanti che hanno ricevuto il farmaco rispetto a quelli che non lo hanno fatto nello studio di fase III”, ha detto Sarah Kremen, che guida l’Alzheimer’s Disease Clinical Trial Program al Cedars-Sinai.
“Ma prima di rendere disponibile questo trattamento ai pazienti, dobbiamo adottare misure per garantire che stiamo somministrando il farmaco nel modo più sicuro possibile ai pazienti che affronteranno il minor rischio e riceveranno il massimo beneficio, un processo critico che richiede tempo”.
Kremen, direttore del Programma di Neurocomportamento presso il Jona Goldrich Center for Alzheimer’s and Memory Disorders, spiega i rischi e i benefici e ciò che i pazienti interessati possono aspettarsi.
Cosa hanno dimostrato gli studi clinici sui benefici del farmaco?
I dati hanno mostrato che il trattamento può estrarre l’amiloide, una proteina che forma placche e interrompe la funzione cerebrale, dal cervello in modo significativo.
I pazienti trattati durante gli studi clinici hanno anche mostrato un rallentamento del declino nei test di memoria e capacità funzionale.
Il farmaco sembra anche diminuire l’accumulo di proteina tau, che forma grovigli all’interno dei neuroni nei malati di Alzheimer, in particolare nei centri di memoria del cervello.
È importante riconoscere che, sebbene questi risultati siano eccitanti, questo farmaco non inverte il declino cognitivo, lo rallenta solo.
In che modo è diverso dagli altri farmaci attualmente approvati per la malattia di Alzheimer?
I farmaci che abbiamo somministrato ai pazienti per la demenza dovuta al morbo di Alzheimer sono diversi perché non modificano la malattia.
Ciò significa che possono aiutare la memoria per un certo periodo di tempo, ma non hanno un effetto sul processo patologico sottostante, come l’accumulo di amiloide e proteine tau nel cervello.
Chi può essere trattato?
Questo trattamento è progettato per le persone che hanno un lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve a causa della malattia di Alzheimer.
Non è per le persone con demenza moderata o grave, dove la memoria e altre funzioni cognitive sono così influenzate che hanno bisogno di fare affidamento su altre persone per l’aiuto nella vita quotidiana.
Inoltre, non è per le persone a rischio di Alzheimer, ma che hanno memoria e pensiero normali. Il farmaco non è raccomandato per chi assume fluidificanti del sangue o con sanguinamenti cerebrali significativi, gonfiore cerebrale, aneurismi, malformazione vascolare, tumori cerebrali o un disturbo emorragico incontrollato.
Che tipo di benefici nel mondo reale potrebbe avere il farmaco per i pazienti?
Vediamo benefici nei dati, ma non sappiamo ancora come le persone saranno influenzate giorno per giorno. Siamo fiduciosi che prolungherà le capacità dei nostri pazienti, ma potrebbe essere una differenza di soli tre mesi.
Tuttavia, altri tre mesi di pensiero migliore e partecipazione alle attività della vita quotidiana possono rivelarsi molto preziosi per i pazienti e le loro famiglie mentre navigano in questa condizione neurodegenerativa.
Quali sono i rischi associati al trattamento?
I rischi includono emorragie cerebrali e gonfiore cerebrale, comuni anche per altri trattamenti simili per la malattia di Alzheimer che non sono arrivati così lontano nei test di ricerca clinica.
L’effetto collaterale di cui siamo più preoccupati sono le grandi emorragie cerebrali, che sono abbastanza rare ma possono accadere, perché non saremo in grado di mitigare completamente questo rischio.
Com’è il processo di trattamento?
Il farmaco viene somministrato per infusione endovenosa nell’arco di un’ora, ogni due settimane, quindi l’impegno in termini di tempo è qualcosa da considerare.
E i pazienti dovranno sottoporsi a una risonanza magnetica prima della quinta, settima e 14a infusione, secondo le linee guida della FDA, in modo da poter monitorare il gonfiore e le emorragie cerebrali.
Dovremo anche monitorare le reazioni all’infusione, come bassa pressione sanguigna o difficoltà respiratorie, che potrebbero verificarsi durante qualsiasi tipo di infusione endovenosa.
Di quali tipi di test pre-trattamento avranno bisogno i pazienti?
I pazienti avranno bisogno di una valutazione diagnostica per confermare che la loro demenza o deterioramento cognitivo è dovuto alla malattia di Alzheimer e non a qualcos’altro.
Questa valutazione può essere effettuata da un medico di base, geriatra, neurologo o psichiatra. Avranno anche bisogno di test per confermare la presenza di amiloide, che è ciò che il farmaco è progettato per trattare.
Questo può essere fatto attraverso l’imaging cerebrale specializzato o attraverso test del liquido spinale. I pazienti avranno anche bisogno di test genetici, perché quelli con una o due copie di un gene chiamato APOE4 sono ad aumentato rischio di sanguinamenti cerebrali e gonfiore e dovranno tenerne conto quando decidono se essere trattati.
Quando potrebbe essere disponibile questo trattamento per i pazienti?
Potrebbe volerci fino a un anno negli Stati Uniti, dove è stato approvato, poiché ci sono molti passaggi da compiere prima di poter rendere questo farmaco disponibile in modo sicuro e per i pazienti giusti.
Questi passaggi includono revisioni da parte del nostro team farmaceutico, creazione di nuovi protocolli per le infusioni e il monitoraggio del trattamento e formazione dei fornitori di servizi medici su questo farmaco. Stiamo lavorando per mettere in atto i nostri sistemi il prima possibile.
