Malattie rare, costi e disponibilità dei farmaci e tempi d’accesso alle nuove terapie per i pazienti. Sono stati questi i temi principali discussi mercoledì 17 aprile presso l’Istituto Luigi Sturzo a Roma, dove si è tenuto l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0 promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex.

 

 

 

Malattie rare, costi e disponibilità dei farmaci e tempi d’accesso alle nuove terapie per i pazienti. Sono stati questi i temi principali discussi mercoledì 17 aprile presso l’Istituto Luigi Sturzo a Roma, dove si è tenuto l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0 promosso da ISPORItaly Rome Chapter e Cencora PharmaLex.

Nel corso della giornata, sono stai presentati e discussi i risultati ottenuti in questi mesi dai gruppi di lavoro all’interno di due tavole rotonde con  la partecipazione di una faculty ampia ed eterogenea che ha fornito spunti di riflessione interessanti e costruttivi anche alla luce del nuovo contesto regolatorio ed istituzionale.

“Explorare 1.0 era nato nel 2022 per meglio analizzare e capire i problemi connessi con l’approvazione dei farmaci per le malattie rare”, ha detto Pier Luigi Canonico, Professore a contratto di Farmacologia presso Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, Dipartimento di Scienze del Farmaco e Past President ISPOR Italy-Rome Chapter.

“La seconda edizione si è focalizzata invece su argomenti specifici identificati sulla base dei feedback della prima edizione. Inoltre facciamo anche il punto su dove siamo oggi con l’accesso alle nuove terapie“.

“Le malattie rare sono una sfida significativa per la salute pubblica”, ha affermato Rocco Bellantone, Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità e Professore ordinario di Chirurgia generale pressol’Università Cattolica, campus di Roma.

“In Italia ci sono due milioni di pazienti, per lo più bambini, con un’incidenza di 40 mila nuovi casi ogni anno“.

Una delle difficoltà principali in questo ambito è giungere alla diagnosi, a causa delle mancate conoscenze ed esperienza degli operatori sanitari per quanto riguarda le patologie rare”.

“Per questo motivo, lo screening neonatale è una necessità fondamentale. La legge 125/21 garantisce finalmente i giusti diritti ai pazienti affetti da tali patologie e l’ISS dal 2001 ha istituito il Registro Nazionale della Malattie Rare: proprio grazie ad esso abbiamo potuto constatare che il numero di casi registrati nel biennio 2018-19, con 84.279 entrate, è raddoppiato rispetto al periodo 2015-16. L’ISS fornisce inoltre supporto tramite il Telefono Verde”.

Annalisa Scopinaro, Presidente Uniamo ha aggiunto: “maggiore equità e rapidità di accesso ai farmaci sono gli obiettivi prioritari da raggiungere per garantire il diritto alla salute di questi pazienti. Per fare questo a nostro avviso 3 sono gli elementi chiave: coinvolgimento degli interlocutori, in primis i rappresentanti dei pazienti, programmazione e preparazione del sistema. Progetti come ExploRare permettono il confronto fra tutti gli interlocutori in gioco, fornendo al contempo evidenze utili alla programmazione e proposte concrete che possono aiutare il sistema a trovare le migliori soluzioni possibili per assicurare l’accesso ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti malattie rare”.

“L’ esigenza prioritaria dei pazienti è inoltre quella di avere il trattamento il più presto possibile, soprattutto per le patologie progressive e per quelle per le quali non esiste altro trattamento“, ha proseguito.

“Il processo di approvazione, che passa dall’FDA americano, all’EMA e infine alla contrattazione AIFA, è ancora troppo lungo, anche se l’Italia si colloca al secondo posto come rapidità, ma c’è margine per migliorare”.

“Importante anche mantenere la sostenibilità del sistema, dato che i farmaci hanno un costo elevato: un trattamento per una persona, infatti, ha un peso economico pari a quello di un migliaio di pazienti con malattie croniche. Dobbiamo fare in modo che il sistema possa reggere questa pressione anche in futuro”.

“Abbiamo bisogno di soluzioni pragmatiche che non necessitano di rivoluzioni” ha detto Fulvio Luccini, Managing Director Market Access Italy di Cencora Pharmalex.

“Questa seconda edizione del progetto ExpoRare ha analizzato quali farmaci orfani e per malattie rare si prevede potranno arrivare ai pazienti nei prossimi tre anni. Si sono valutate la forza e la qualità delle evidenze che i farmaci in arrivo potranno sottomettere alle agenzie regolatorie e per la prima volta, quali risorse economiche si prevede debbano essere necessarie per il loro rimborso.”

“I risultati principali della prima fase hanno evidenziato che i farmaci orfani non hanno in Italia una corsia preferenziale e, di fatti, la mediana temporale per la disponibilità è maggiore di quella dei farmaci usuali”.

“Abbiamo quindi cercato di capire il perché e di identificare proposte per i punti di inciampo del processo, ma nessuna di queste è stata implementata dagli enti preposti”.

“I nuovi obiettivi di Explorare 2.0 sono stati quindi di capire se i dati sui nuovi farmaci in arrivo nei prossimi tre anni sono sufficienti e di prevedere la possibile forchetta di spesa per quel periodo”.

A questo scopo, Claudio Jommi, Professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale, Novara e Presidente Eletto ISPOR Rome Chapter, ha presentato i risultati del lavoro eseguito per la seconda edizione.

“Abbiamo preso in esame 154 studi e 133 molecole, di cui il 50% biologiche; un terzo degli studi era per patologie oncologiche ed oncoematologiche, 13 erano per malattie ultra rare e il 70% a designazione orfana”.

“Abbiamo quindi chiesto a un panel di esperti quali sono a loro giudizio gli elementi più critici per frequenza e rilevanza, scoprendo che ci sono criticità sugli accordi sui prezzi e rimborsi, evidenziando anche l’utilità di strumenti per gestire meglio tali accordi”.

“Le analisi effettuate hanno rilevato uno sviluppo di farmaci per malattie rare sempre più orientato a completare il percorso fino a Fase III e ad irrobustire le evidenze degli studi pivotali”.

“Questi risultati rappresentano una prima evidenza di uno sforzo a venire incontro alle richieste dei soggetti che effettuano valutazione comparativa ai fini dell’accesso ai farmaci dei pazienti affetti da malattie rare”.

“Il modello predittivo elaborato ha stimato che l’introduzione dei nuovi farmaci per le malattie rare, combinato con le dinamiche di prezzo e di mercato dei farmaci attualmente in commercio, collocherebbe la spesa in una forbice tra un incremento massimo di circa + € 217 milioni in tre anni e un decremento di circa €72milioni” ha sottolineato Andrea Marcellusi, Presidente ISPOR Rome Chapter.

“Riteniamo che i risultati di questo lavoro di horizon scanning e previsione di risorse necessarie per assicurare le terapie ai pazienti possano essere uno strumento importante sia per l’agenzia regolatoria che per la programmazione e la gestione delle risorse da parte del SSN” ha affermato Pier Luigi Canonico, Past President ISPOR Italy-Rome Chapter.

“Abbiamo bisogno di dati robusti per ogni decisione di spesa nella sanità pubblica”, ha concluso Marco Silano, Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare presso l’Istituto Superiore di Sanità (ISS).

“Ecco l’importanza del Registro Nazionale delle Malattie Rare, con il quale possiamo avere una visione anche della spesa, poiché raccoglie il numero di pazienti per cui l’intervento farmacologico è necessario”.

Foto crediti: Pharmastar