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Intelligenza Artificiale, colture in vitro, cellule staminali ingegnerizzate, nanofibre ibride: Assegnati i riconoscimenti dell’iniziativa “Early Bioneers” ai progetti più innovativi nel campo delle biotecnologie applicate alla salute. La giornata, realizzata dall’Ambasciata del Belgio in Italia con Galapagos, rientra nella cornice del protocollo d’intesa firmato dai due enti con l’obiettivo di favorire il dialogo e il confronto su ricerca e innovazione nel campo della salute, sullo studio dei modelli di assistenza sanitaria, sullo sviluppo e l’uso delle nuove tecnologie applicate alla salute. Sono stati inoltre conferiti: le Menzioni d’onore per le Scienze della Vita 2023 al Professor Andrea Biondi dell’Università degli Studi di Milano-Bicocca, alla Professoressa Concetta Quintarelli dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e al Professor Giovanni Tria, Presidente Fondazione ENEA Tech e Biomedical; i premi “Innovazione in sanità digitale” assegnati da AGENAS e consegnati dal Direttore Generale Domenico Mantoan ai migliori progetti di digital health sviluppati e portati avanti sul territorio.
La combinazione di Risonanza Magnetica e Intelligenza Artificiale per ottenere una diagnosi più precoce dei disturbi dello spettro autistico e dello sviluppo.
La standardizzazione e automazione delle colture in vitro per rendere più sicuro ed efficiente lo sviluppo di nuovi farmaci, sostituendo i modelli animali con modelli umani.
Il potenziamento delle terapie cellulari attraverso cellule staminali “pluripotenti” ingegnerizzate, rendendole più sostenibili in termini di costi e di tempo.
L’uso di nanofibre ibride per monitorare i flussi metabolici delle cellule all’interno del microambiente tumorale.
Sanno di futuro, ma sono già realtà, le biotecnologie applicate a salute e medicina al centro dei progetti premiati per Early Bioneers, iniziativa realizzata con il contributo di Galapagos e con il sostegno dell’Ambasciata del Belgio in Italia che vuole favorire la passione, la visionarietà e l’entusiasmo delle giovani generazioni desiderose di sviluppare innovazione e ricerca nell’ambito del Life Science Biotech e delle tecnologie digitali applicate al settore. I premi a Elisa Ferrari, Lorenzo Coppadoro, Nicola Romanini e la menzione speciale per l’innovatività a Valentina Onesto sono stati assegnati nel corso dell’evento Living BioTech – Sharing Innovation, Caring People che si è tenuto presso la Residenza dell’Ambasciatore del Belgio a Roma.
Un evento che nasce con l’obiettivo di poter favorire la condivisione di know-how scientifico e di best practice innovative, amplificando il networking tra gli attori della salute e le Istituzioni e generando valore per la comunità.
Dichiara Alberto Avaltroni, Vice-President e General Manager di Galapagos in Italia: «Le biotecnologie hanno aperto nuove opportunità per diagnosi e trattamento e rappresentano oggi lo strumento per raggiungere traguardi di salute fino a qualche anno fa inimmaginabili. I poli di Ricerca e Sviluppo italiani stanno diventando sempre più importanti per l’economia del Paese e rappresentano un’opportunità per l’innovazione e la crescita del nostro sistema-paese». Conclude Avaltroni: «è necessario continuare ad investire in ricerca e sviluppo per mantenere la competitività a livello globale e per garantire l’accesso ai trattamenti innovativi alle persone che ne hanno bisogno».
Il progetto Early Bioneers si inscrive nella cornice del protocollo d’intesa firmato dall’Ambasciata del Belgio in Italia e Galapagos – azienda biotech belga impegnata nello sviluppo di farmaci innovativi – con l’obiettivo di favorire il dialogo e il confronto su ricerca e innovazione nel campo della salute, lo studio dei modelli di assistenza sanitaria, lo sviluppo e l’uso delle nuove tecnologie applicate alla salute, contribuendo allo scambio di idee e di proposte fra Belgio e Italia nell’ambito della ricerca scientifica, anche grazie alla collaborazione con il settore industriale.
«La partnership tra l’Ambasciata del Belgio in Italia e l’azienda belga Galapagos rappresenta un passo avanti nella collaborazione concreta per l’innovazione biotecnologica al servizio dei pazienti – dichiara Pierre-Emmanuel De Bauw, Ambasciatore del Belgio in Italia – L’eccellenza e la leadership dell’ecosistema biotech in Belgio, dove il partenariato pubblico-privato e il forte sostegno pubblico attraverso incentivi fiscali sono stati pionieristici, si unisce all’eccellenza dei poli di Ricerca e Sviluppo italiani. Sono orgoglioso delle Menzioni d’onore e mi congratulo per l’altissima qualità del lavoro dei destinatari. Mi complimento con i progetti vincitori del Premio “Early Bioneers”, che sono l’espressione del dinamismo del settore biotech in Italia. La condivisione del know-how scientifico e di best practices per l’innovazione fa parte del DNA del settore biotech belga».
Nel corso dell’evento Living BioTech sono state assegnate anche le Menzioni d’onore per le Scienze della Vita 2023: ad Andrea Biondi, Professore Ordinario di Pediatria, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Direttore del Centro di Ricerca “M. Tettamanti” e del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genetica “Stefano Verri”, per l’impegno profuso nel perseguire orizzonti ancora inesplorati nella cura dei pazienti con tumori pediatrici grazie ad un modello di ricerca innovativo nelle terapie geniche;
a Giovanni Tria, Presidente Fondazione ENEA Tech e Biomedical, per la visione strategica dello sviluppo di Ricerca e Innovazione nell’industria italiana della salute attraverso la valorizzazione delle partnership pubblico-private.
Onco-ematologia: CAR-T, una finestra sul futuro
Le terapie CAR-T rappresentano una nuova pagina della medicina, come lo sono stati gli anticorpi che sono entrati nella pratica clinica con alcune decadi di anticipo.
“In questi anni abbiamo imparato ad utilizzarle, a controllare bene la tossicità e a collocarle in modo sempre più appropriato. Ed abbiamo toccato con mano che almeno il 30% dei bambini adolescenti con leucemie linfoblastiche acute , refrattarie e resistenti ad ogni terapia, oggi sono viventi grazie a queste terapie” ha detto Biondi.
“Come centro italiano che ha partecipato alla prima sperimentazione sui CAR-T diventati poi il prodotto commerciale disponibile abbiamo bambini, che trattati nel 2016 sono oggi guariti senza alcuna successiva terapia. Accanto a questi ci sono bambini o adolescenti che, ottenuta una remissione della malattia con i CAR-T, hanno richiesto ulteriori interventi come ad esempio il trapianto. Quindi l’approccio con questi farmaci è efficace di per sé, ma anche un ottimo bridge, per la qualità della remissione, per portare un paziente a un trapianto in condizioni ideali”.
A Concetta Quintarelli, Professore di Ematologia, Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II, Direttore dell’Unità di Ricerca Terapia Genica dei Tumori all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Rappresentante Italiano presso la commissione EMA di Terapie Avanzate (CAT), è andata la menzione d’onore per la passione e la devozione alla propria missione di Ricerca, che l’ha spinta a studiare con successo le terapie geniche, in particolare nel campo pionieristico dei tumori solidi;
“Lo studio relativo all’utilizzo delle cellule CAR-T nel contesto dei neuroblastomi è partito qualche anno fa nel 2018, nella forma di uno studio clinico in senso proprio. Lo sviluppo del prodotto stesso è durato tre anni, ossia abbiamo investito tre anni di preclinica per ottimizzare il prodotto che poi è stato trasferito nello studio clinico a partire dal 2018”.
“Nel nostro studio siamo al 64% di OS (overall survival) a 3 anni. Ecco perché questo studio ha rivelato un profilo di efficacia molto elevato che nessun farmaco è attualmente in grado di poter eguagliare”.
“La caratterizzazione dei pazienti riveste un ruolo fondamentale in questo contesto, in quanto abbiamo individuato una categoria di pazienti che può giovarne all’85%, quindi siamo in grado di intercettare i pazienti per i quali la terapia può essere più efficace e possiamo focalizzare su di loro lo studio clinico per raggiungere quell’85-90% di sopravvivenza a 3 anni che è un tasso elevatissimo”.
La ricerca clinica, le partnership industriali, tra soggetti privati e pubblici, così come le soluzioni digitali avanzate, sono un imprescindibile volano per far evolvere i nuovi trattamenti dalla fase di ricerca e studio a quella della somministrazione al paziente.
Proprio alla “Innovazione in sanità digitale” sono dedicati i riconoscimenti assegnati da AGENAS ai migliori progetti di digital health sviluppati e portati avanti sul territorio, consegnati nell’ambito dell’evento dal Direttore Generale Domenico Mantoan: otto tra le migliori realtà, tra ASL e Ospedali, che si sono distinte per progetti votati all’innovazione digitale, al miglioramento dell’assistenza socio-sanitaria e alla promozione della salute della donna.
Le Menzioni d’onore per le Scienze della Vita
«Il ruolo dell’accademia e dell’innovazione è quello di porsi nella prospettiva di introdurre soluzioni nuove, coprire “unmet clinical needs” soprattutto perché la ricerca è continua e la complessità nella produzione, con i relativi costi (non sostenibili), rischiano di rallentare lo sviluppo di una straordinaria opportunità per pazienti con malattie oncologiche refrattarie e resistenti. Le CAR-T rappresentano la speranza di potere avere cellule del sistema immunitario, di questo complesso sistema che è essenziale per la vita, che, una volta manipolate ed in qualche modo educate a svolgere una funzione più specifica, possano costituire una risorsa straordinaria in medicina».
Andrea Biondi, Professore Ordinario di Pediatria, Dipartimento di Medicina e Chirurgia, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Direttore del Centro di Ricerca “M. Tettamanti” e del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genetica “Stefano Verri”
«Uno studio relativo all’utilizzo delle cellule CAR-T nel contesto dei neuroblastomi è partito nel 2018; abbiamo arruolato 32 pazienti affetti da neuroblastoma ad alto rischio, ovvero tutti i pazienti che già all’esordio avevano una malattia metastatica in molteplici sedi dell’organismo, e, utilizzando questo prodotto che era stato sviluppato nei nostri laboratori e ottimizzato proprio nel contesto dei tumori solidi, abbiamo osservato delle risposte che in realtà il mondo scientifico non si aspettava, rivelando un profilo di efficacia molto elevato. Questo è il motivo per cui anche la relativa pubblicazione ha avuto una risonanza importante per tutti coloro che nel corso degli anni avevano cercato di sviluppare una soluzione analoga nel contesto del neuroblastoma».
Concetta Quintarelli, Professore di Ematologia, Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II; Direttore dell’Unità di Ricerca Terapia Genica dei Tumori, presso Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma; Rappresentante Italiano presso la commissione EMA di Terapie Avanzate (CAT)
I premi Early Bioneers
QuantaBrain
«Esistono molti disturbi che si valutano esclusivamente in base a sintomi comportamentali, ma questo comporta talvolta diagnosi errate, altre volte ritardate o che comunque possono variare nel tempo. Con la nostra Società intendiamo raggiungere questo tipo di obiettivo, vale a dire oggettivizzare una scienza che al momento presenta delle aree di valutazione soggettiva, per fare della psichiatria una scienza uguale a tutte le altre branche della medicina. Aspiro alla creazione di uno strumento di screening per tutti i disturbi del neurosviluppo: con unico tool è possibile effettuare lo screening e già avere tutte le informazioni sul neonato che ha pochi mesi di vita».
Elisa Ferrari, CEO di QuantaBrain S.r.l.
iPSC – derived Cancer Immunotherapy
«Il progetto nasce dalla necessità di trovare una piattaforma che non fosse deputata ad isolare cellule da sangue periferico, ma che rappresentasse un sistema più standardizzato per portare il processo produttivo a livelli industriali, riducendo al contempo i costi. In tal modo diviene possibile raggiungere un numero maggiore di pazienti e, grazie alla possibilità di manipolare queste cellule attraverso l’ingegneria genetica, potranno realizzarsi trattamenti più efficaci. La piattaforma produttiva che stiamo sviluppando mira a ottenere cellule Natural Killer (NK) partendo da cellule staminali pluripotenti indotte, le quali implicano minori problemi di tossicità rispetto alle classiche CAR-T. Minore tossicità implica minore probabilità di rigetto, così come minori CRS, ossia le sindromi di rilascio di citochine, quindi una terapia più sicura».
Nicola Romanini, Immunotherapy Researcher all’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori (IRST) “Dino Amadori”
TTOP – True Tissue On Platform
«Nel contesto dello sviluppo dei farmaci e della ricerca clinica, l’adozione di modelli più predittivi ed affidabili rappresenta un chiaro vantaggio. Questi modelli avanzati consentono di ottenere farmaci più efficienti, riducendo significativamente i costi di produzione e limitando l’uso di modelli animali. Tale riduzione dei costi si traduce in un beneficio tangibile sia per il Sistema sanitario che per il paziente, riflettendosi in un costo finale potenzialmente inferiore per il farmaco stesso. Un ulteriore vantaggio intrinseco a questa tecnologia emerge nella prospettiva di utilizzare questo approccio nella creazione di modelli paziente-specifici, fornendo la possibilità di ricreare condizioni di interesse direttamente correlate al paziente e aprendo la strada alla progettazione di terapie ad hoc per ciascun individuo ospedalizzato».
Lorenzo Coppadoro, Presidente del Consiglio di Amministrazione di TTOP True Tissue On Platform
Menzione speciale per l’innovatività – Early Bioneers
Oxygen-sensing hybrid nanofibers for probing single-cell metabolic fluxes in the tumor microenvironment
«L’impiego della tecnologia a cui stiamo attualmente lavorando può esercitare un impatto considerevole nello studio e nel trattamento dei tumori. Abbiamo ideato una nuova piattaforma ibrida costituita da membrane nanofibrose contenenti sensori ottici per replicare l’ecosistema alla base dello sviluppo di tumori solidi, spesso molto aggressivi e particolarmente resistenti ai trattamenti farmacologici. Questo ci consente di ottenere misure del metabolismo dei diversi tipi cellulari in co-colture. Ad esempio, nel caso dei tumori, di cellule tumorali e stromali, determinandone le relative necessità energetiche, di crescita, di omeostasi, la loro interazione. Il monitoraggio di questi parametri serve a capire i meccanismi alla base della formazione di un tumore ma anche l’identificazione di nuovi trattamenti farmacologici che potrebbero rappresentare una svolta nel loro trattamento».
Valentina Onesto, Senior Postdoctoral Researcher, CNR Nanotec
