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I bambini con un tipo inoperabile di cancro al cervello possono beneficiare di un trattamento immunoterapico avanzato, secondo una nuova ricerca.
Il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) è un tipo aggressivo di tumore cerebrale e di solito si verifica nei bambini di età compresa tra cinque e sette anni.
Il tumore in rapida crescita si forma nella parte del cervello responsabile delle funzioni vitali come la respirazione, la deglutizione e il movimento, il che significa che non può essere rimosso chirurgicamente.
È improbabile che i bambini con DIPG sopravvivano un anno oltre la diagnosi e attualmente non esiste un trattamento per questa condizione devastante.
I ricercatori del Walter e Eliza Hall Institute (WEHI) in Australia, dove la malattia colpisce 20 bambini ogni anno, hanno trovato risultati promettenti nel trattamento del DIPG con il trattamento immunoterapico della terapia CAR T.
Pubblicata su Neuro-Oncology Advances, la ricerca ha dimostrato che la terapia CAR T era efficace nel colpire i tumori DIPG.
La terapia con cellule T CAR comporta l’isolamento delle cellule immunitarie di un paziente, ingegnerizzandole per diventare “cellule super killer” e quindi reinfondendole nel paziente per combattere il cancro.
La ricerca, condotta dal professore associato Misty Jenkins, capo laboratorio presso WEHI e The Brain Cancer Center, ha dimostrato in modelli preclinici che queste cellule T CAR specificamente ingegnerizzate erano in grado di entrare nel cervello e avere un effetto anti-cancro riducendo il carico tumorale.
“A differenza delle radiazioni, che sono uno strumento che uccide il tessuto cerebrale canceroso e sano, la terapia con cellule T CAR utilizza le cellule immunitarie di un paziente e le ingegnerizza per riconoscere e uccidere il tumore”, ha detto.
“Le cellule T CAR offrono una possibilità di cura, senza effetti collaterali a lungo termine”.
“Questi globuli bianchi geneticamente modificati agiscono come un ‘farmaco vivente’, il che significa che il paziente manterrà una memoria vivente nel loro corpo della risposta antitumorale che può anche funzionare per uccidere di nuovo il tumore se mai ritorna”.
“Il modo in cui queste cellule possono eliminare completamente i tumori e persistere nel corpo nel futuro è ciò che è così eccitante della terapia con cellule T CAR e perché l’immunoterapia è il futuro della medicina di precisione”.
Lo studio ha scoperto che i tumori cerebrali DIPG possono essere mirati utilizzando cellule T CAR che riconoscono una proteina specifica del cancro chiamata HER2.
Una volta nel cervello, le cellule T CAR hanno riconosciuto questa proteina e hanno segnalato alle cellule T di uccidere le cellule tumorali.
Il professore associato Jenkins ha affermato che l’uso della terapia con cellule T CAR ha efficacemente eliminato i tumori DIPG nei modelli preclinici dello studio.
“Questo documento dimostra che un approccio a HER2 funziona, e speriamo di vedere questo trattamento incorporato negli studi clinici attuali e futuri disponibili per i bambini in Australia”, ha detto.
“Anche se non ci sono ancora studi a lungo termine, questa ricerca si basa su altri lavori che hanno dimostrato che questo trattamento è efficace nel ridurre i tumori DIPG e migliorare la qualità della vita di questi pazienti, che attualmente non hanno opzioni di trattamento.
“La nostra speranza è che questo trattamento sarà incluso nei futuri studi clinici e alla fine sarà utilizzato in combinazione con altri farmaci per il trattamento del DIPG”.
La ricerca è stata un promettente passo avanti nel trattamento del DIPG, ha detto il professore associato Jenkins.
“Questo pone le basi per noi per valutare migliaia di potenziali terapie per le cellule immunitarie anti-cancro per combattere il DIPG”, ha detto.
“Altri studi hanno dimostrato che questo approccio terapeutico è sicuro nei bambini, quindi speriamo che non passerà molto tempo prima che sia clinicamente disponibile”.
La ricerca è stata resa possibile in parte dai finanziamenti del Victorian Paediatric Cancer Consortium, Isabella & Marcus Foundation, Robert Connor Dawes Foundation e The Brain Cancer Centre.
