Attesa nelle prossime settimane l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea per questa terapia CAR-T di Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson.

 

 

ciltacabtagene autoleucel (Cilta-cel) ha già ricevuto il parere positivo dal Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno tre linee di trattamento, precedentemente esposti a un agente immunomodulante, a un inibitore del proteasoma o a un anticorpo anti-CD38, e nei quali la malattia sia progredita durante l’ultimo trattamento.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue, con circa il 50 per cento dei pazienti di nuova diagnosi che non raggiunge la sopravvivenza a 5 anni, nonostante i recenti progressi nel trattamento, che vede oggi disponibili tre principali classi di farmaci: agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi anti-CD38.

In Italia il mieloma multiplo rappresenta l’1,3 per cento di tutti i tumori diagnosticati nella donna e l’1,2 per cento nell’uomo. Si stima ne siano colpiti ogni anno circa 4.000 persone, con un’incidenza di 9,5 casi/100.000 nell’uomo e 8,1 casi nella donna. 

La terapia cellulare antitumorale cilta-cel nasce dall’accordo di licenza e collaborazione, in esclusiva mondiale, tra Legend Biotech e Janssen siglato nel dicembre 2017. È un trattamento a base di linfociti T ingegnerizzati ad esprimere un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), caratterizzato da due domini di riconoscimento anti-BCMA (antigene di maturazione dei linfociti B).

Cilta-cel è un’immunoterapia autologa, cioè al paziente vengono reinfuse le proprie cellule precedentemente prelevate poi modificate. Comporta la riprogrammazione delle cellule T autologhe di un paziente attraverso l’integrazione di un transgene che codifica un recettore chimerico dell’antigene (CAR), il quale identifica ed elimina le cellule che esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). 

Quest’ultimo è espresso principalmente sulla superficie delle cellule neoplastiche del mieloma multiplo, ma anche sulle cellule B in fase maturativa avanzata e sulle plasmacellule. Quando si lega alle cellule che esprimono il BCMA, il CAR promuove l’attivazione delle cellule T, cui fa seguito la loro espansione e l’eliminazione delle cellule target. 

La terapia CAR-T viene somministrata in un un’unica infusione ed è un trattamento altamente personalizzato in cui i linfociti T di ciascun paziente vengono riprogrammati per riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. 

Il parere positivo del CHMP è sostenuto dai dati emersi dallo studio CARTITUDE-1, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Lancet e presentati al Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) 2021.

Fa seguito alla recente approvazione di cilta-cel da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel febbraio scorso. In precedenza, cilta-cel aveva ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy negli Stati Uniti, di PRIME (PRIority MEdicines) da parte dell’agenzia europea EMA e la designazione di Breakthrough Therapy in Cina. Inoltre, la Commissione Europea e l’Agenzia dei prodotti medicinali e dei dispositivi medici giapponese (PDMA) avevano concesso a cilta-cel lo status di farmaco orfano nel 2020.

 

 

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