La richiesta si basa sui dati positivi dello studio di fase 1b/2 CARTITUDE-1 e segue la conferma della valutazione accelerata da parte del Comitato scientifico per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali.

 

Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson, ha annunciato di aver presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) della terapia sperimentale con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T che presentano un recettore dell’antigene chimerico per la maturazione delle cellule B (BCMA), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che inizia nel midollo osseo ed è caratterizzato da un’eccessiva proliferazione di plasmacellule.  In Europa, nel 2020 sono state diagnosticate 50.918 persone con mieloma multiplo. Circa il 50 per cento dei pazienti con nuova diagnosi non sopravvive oltre i cinque anni dopo la diagnosi, e quasi il 10 per cento dei pazienti con mieloma multiplo muore entro un anno dalla diagnosi.

La richiesta è supportata dai risultati positivi dello studio in corso di fase 1b/2 CARTITUDE-1, per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di cilta-cel,  i cui ultimi risultati sono stati presentati alla riunione annuale dell’American Society of Hematology (ASH) 2020. Lo sviluppo clinico è in corso con pazienti reclutati a livello globale in vari studi che coinvolgono centri in Europa, Stati Uniti d’America, Cina e Giappone. 

“Nonostante i progressi nel trattamento del mieloma multiplo, ci sono ancora molti bisogni insoddisfatti, soprattutto per i pazienti la cui malattia continua a progredire”, dice Peter Lebowitz, M.D., PhD, Global Therapeutic Area Head, Oncology, Janssen Research & Development, LLC. “Attraverso la nostra collaborazione con Legend Biotech, continuiamo a portare avanti lo sviluppo di cilta-cel dando la priorità ai bisogni dei pazienti che potranno così beneficiare di questa nuova immunoterapia in futuro”.

La terapia CAR-T è un trattamento altamente personalizzato in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.  All’inizio del 2021, l’EMA ha concesso una valutazione accelerata per cilta-cel.  La procedura di valutazione accelerata viene concessa quando si prevede che un farmaco rappresenti un’innovazione terapeutica e sia di grande interesse per la salute pubblica e può ridurre significativamente i tempi di revisione per valutare l’autorizzazione all’immissione in commercio. 

“Da più di 30 anni Janssen porta innovazione nel campo dell’oncologia. Vediamo grandi opportunità nell’area della terapia cellulare e attraverso le nostre piattaforme innovative”, afferma Mathai Mammen, M.D., Ph.D., Global Head, Janssen Research & Development, Johnson & Johnson. “Stiamo continuando a sfruttare la nostra profonda esperienza scientifica sul mieloma multiplo nella ricerca di diverse opzioni terapeutiche, nell’approfondimento delle risposte cliniche e nel permettere risultati sempre migliori ai pazienti”.

“La richiesta presentata all’EMA dimostra quanto ci impegniamo per portare significativi progressi nell’ambito del mieloma multiplo attraverso la ricerca e lo sviluppo di trattamenti innovativi per i pazienti”, dichiara Saskia De Haes, Vicepresidente, EMEA Regulatory Affairs, Janssen R&D BE. “Non vediamo l’ora di lavorare in collaborazione con le autorità sanitarie, nell’ambito del processo per la valutazione accelerata, per supportare i pazienti assicurando loro un tempestivo accesso alle ultime innovazioni terapeutiche”.

La richiesta di Biologics License per l’approvazione di cilta-cel per il trattamento del mieloma multiplo recidivato o refrattario è attualmente all’esame della Food and Drug Administration.

Cilta-cel è una terapia sperimentale, a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T), per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È una terapia CAR-T diversificata con due domini di riconoscimento antigenici verso l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA).  Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo per eliminare le cellule tumorali sfruttando le capacità del sistema immunitario del paziente. La BCMA è una proteina altamente espressa sulle cellule di mieloma. 

 

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