Circa il 69% dei partecipanti alla sperimentazione clinica ha mostrato una risposta completa, il che significa che i segnali del cancro sono scomparsi.

 

 

L’EMA ha raccomandato un’autorizzazione in commercio condizionale nell’Unione europea (UE) per Ciltacabtagene Autoleucel per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che ha ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui cancro è peggiorato da quando hanno ricevuto il loro ultimo trattamento.

Il Mieloma multiplo è un raro cancro delle cellule plasmatiche, un tipo di globulo bianco che produce anticorpi e si trova nel midollo osseo. In più mieloma, la proliferazione delle cellule plasmatiche è fuori controllo, con conseguente cellule plasmatiche anormali e immature moltiplicando e riempiendo il midollo osseo.

Quando le cellule plasmatiche diventano cancerose, non proteggono più il corpo dalle infezioni e producono proteine ​​anormali che possono causare problemi che influenzano i reni, le ossa o il sangue.

Nonostante lo sviluppo e l’approvazione di una serie di nuovi medicinali per il trattamento del mieloma multiplo negli ultimi anni, ci sono opzioni terapeutiche limitate per i pazienti che hanno già ricevuto tre classi principali di farmaci (agenti immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali) e nei quali la malattia o è tornata o non risponde più alle medicine. Pertanto, sono necessari nuovi medicinali per questi pazienti.

Cittacabtagene Autoleucel è un recettore di antigene chimerico (auto)-t cellulare (un CAR-T). È una terapia avanzata per il cancro che si basa sulla raccolta e la modifica delle proprie cellule T immune del paziente per creare un trattamento personalizzato del paziente che è infuso.

Lo studio principale, su cui si basa la raccomandazione per un’autorizzazione di marketing condizionale, è una sperimentazione clinica multicentrica che ha studiato l’efficacia e la sicurezza di cittacabtageno-Autoleucel in 113 pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che avevano ricevuto almeno tre terapie precedenti, incluso un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38 e chi non rispondere all’ultimo regime di trattamento.

Circa l’84% dei pazienti iscritti allo studio ha risposto al trattamento con una risposta duratura (un periodo senza sintomi della malattia dopo il trattamento). Circa il 69% ha mostrato una risposta completa, il che significa che i segnali del cancro sono scomparsi.

Gli effetti collaterali più comuni sono la sindrome di rilascio della citochina (CRS), che è una risposta sistemica all’attivazione e alla proliferazione delle cellule CAR-T causando febbre elevate e sintomi di influenza, infezioni ed encefalopatia, cioè un disturbo del cervello. Le conseguenze dei CRS possono essere pericolose per la vita e, in alcuni casi, persino fatali.

Inoltre, altri importanti aspetti di sicurezza sono la tossicità neurologica, citopenia prolungata e infezioni gravi. Le strategie di monitoraggio e di mitigazione per questi effetti collaterali sono descritte nelle informazioni sul prodotto e nel piano di gestione del rischio che è parte integrante dell’autorizzazione.

Le misure di minimizzazione del rischio aggiuntive richieste dal titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio garantiranno che i centri che dispensano la terapia siano qualificati per riconoscere e gestire il CRS e la neurotossicità associati al trattamento.

L’opinione sarà ora inviata alla Commissione europea per l’adozione di una decisione su un’autorizzazione all’immissione in commercio dell’Ue. Una volta concessa un’autorizzazione all’immissione in commercio, le decisioni sul prezzo e il rimborso avranno luogo a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo o dell’uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale del singolo Paese.

 

 

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