Il sistema, che taglia e cuce frammenti di DNA, ha mostrato di indurre mutazioni neil genoma dei pesci zebra.

 

‎Da quando è stata sperimentata con successo qualche anno fa, la tecnica CRISPR-Cas9, le cosiddette “forbici genetiche” in grado di tagliare pezzi del DNA e poi ricucirli togliendo sequenze indesiderate, ha creato un nuovo potenziale per la cura delle malattie genetiche.

Infatti, grazie all’uso della proteina Cas9, si possono letteralmente tagliare sequenze di DNA dannose dal genoma e si sta pensando di applicare questa tecnica in un ampio spettro di casi clinici collegati a patologie di origine genetica.

Ma i trattamenti devono essere affidabili. In un nuovo studio, i ricercatori hanno scoperto che il metodo può dare origine a cambiamenti imprevisti nel DNA che possono essere ereditati dalla generazione successiva. Questi scienziati invitano quindi alla cautela e alla convalida meticolosa prima di utilizzare CRISPR-Cas9 per scopi medici.‎

‎CRISPR-Cas9 è uno strumento efficace per la modifica del genoma nei microrganismi, così come negli animali e nelle piante. Il metodo sarebbe quindi utilizzabile per la cura di numerose malattie genetiche, a condizione che il DNA sia modificato correttamente e non subisca cambiamenti inaspettati. Ad oggi, tali mutazioni indesiderate sono state studiate nelle cellule, ma la conoscenza delle conseguenze negli organismi viventi rimane limitata.‎

‎”In questo progetto, abbiamo studiato gli effetti di CRISPR-Cas9 nel pesce zebra, un piccolo pesce d’acquario. Poiché le molecole di DNA e i loro meccanismi sono simili in tutti gli animali, pensiamo che i risultati dovrebbero essere simili negli esseri umani”, afferma Adam Ameur, professore associato presso l’Università di Uppsala e il Science for Life Laboratory (SciLifeLab).‎

‎Quando hanno studiato il genoma di oltre 1.000 pesci zebra di due generazioni, i ricercatori hanno trovato mutazioni inaspettate di vario tipo nei pesci zebra di prima generazione, ma anche nella loro discendenza. In alcuni casi, frammenti di DNA più grandi del previsto hanno subito cambiamenti, mentre in altri casi le mutazioni si sono verificate nella posizione sbagliata nel genoma.

‎”Sapere che queste mutazioni inaspettate sono ereditabili è importante, poiché possono avere conseguenze a lungo termine per le generazioni future. Ma questo può accadere solo se si cambia il genoma di embrioni o cellule germinali”, afferma Ida Höijer, dottorando dell’Università di Uppsala e SciLifeLab.‎

‎”CRISPR-Cas9 può essere uno strumento incredibilmente prezioso in medicina. Ma dobbiamo ridurre al minimo il rischio di effetti indesiderati, e possiamo farlo convalidando attentamente le cellule modificate con le più recenti tecnologie di sequenziamento del DNA”, afferma Ameur.‎

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