L’EMA non trova prove che colleghino il vettore virale in Zynteglo al cancro del sangue

 

Il comitato per la sicurezza dell’EMA (PRAC) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi un cancro del sangue noto come leucemia mieloide acuta (AML).

 

Zynteglo, una terapia genica per la malattia del sangue chiamata beta talassemia, utilizza un vettore virale (o virus modificato) per fornire un gene funzionante nelle cellule del sangue del paziente.

Il PRAC ha riesaminato due casi di LMA in pazienti trattati con un medicinale sperimentale, bb1111, in uno studio clinico per l’anemia falciforme. Sebbene non siano stati segnalati casi di LMA con Zynteglo, entrambi i medicinali utilizzano lo stesso vettore virale e si temeva che il vettore potesse essere implicato nello sviluppo del cancro (oncogenesi inserzionale).

La revisione ha rilevato che era improbabile che il vettore virale fosse la causa. In uno dei pazienti, il vettore virale non era presente nelle cellule tumorali e nell’altro paziente era presente in un sito (VAMP4) che non sembra essere coinvolto nello sviluppo del cancro.

Dopo aver esaminato tutte le prove, il PRAC ha concluso che le spiegazioni più plausibili per i casi di AML includevano il trattamento di condizionamento che i pazienti hanno ricevuto per eliminare le cellule del midollo osseo e il rischio più elevato di cancro del sangue nelle persone con anemia falciforme.