Malattie rare, costi e disponibilità dei farmaci e tempi d’accesso alle nuove terapie per i pazienti. Sono stati questi i temi principali discussi mercoledì 17 aprile presso l’Istituto Luigi Sturzo a Roma, dove si è tenuto l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0 promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex.leggi
Un format originale, “Bravo Chi Trova” con giochi di logica e intuito a misura di bambini e genitori, al centro della terza edizione di “Raro Chi Trova” 2024, campagna di awareness che stavolta punta sulla metafora ludica come approccio per arrivare alla diagnosi precoce delle malattie da accumulo lisosomiale (LSD)leggi
Il farmaco si chiamerà Lenmeldy: l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA), l’ente regolatorio statunitense, arriva a tre anni e mezzo di distanza da quella europea e permetterà di ampliare la comunità di pazienti a cui è destinato il farmaco. È stato approvato per il trattamento di bambinileggi
Presentati a Palazzo Pirelli il 18 marzo a Milano i risultati del ‘Progetto RINGS – sequenziamento del genoma del neonato’, commissionato da Regione Lombardia per valutare la sostenibilità e la realizzabilità di uno screening genomico neonatale, volto a identificare alla nascita malattie genetiche a esordio infantile, definire il percorso diagnosticoleggi
In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare, UCB Pharma sostiene la Campagna “ColorUp4RARE” promossa da EURORDIS – Malattie Rare Europa per aumentare l’attenzione verso le persone affette da tali patologie; Sindrome di Dravet, Sindrome di Lennox-Gastaut, CDKL5, Narcolessia, Miastenia Gravis, TK2d sono le patologie per le quali l’azienda farmaceuticaleggi
Una disamina su queste patologie, sulle cause e sulle loro manifestazioni sintomatiche fornita da Mitocon, dal 2007 l’organizzazione di riferimento in Italia per le persone affette da malattie mitocondriali e per i loro familiari.leggi
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