Quando Michael Pirovolakis ha ricevuto una terapia genica individualizzata in uno studio clinico su un singolo paziente presso l’Hospital for Sick Children (SickKids) nel marzo 2022, il decorso della sua condizione è stato drasticamente alterato.leggi
I dati dello studio di fase III mostrano una riduzione dell’87% delle riacutizzazioni di IgG4-RD, con il raggiungimento dell’obiettivo primario e di tutti i secondari chiave. MITIGATE è il primo studio randomizzato e controllato con placebo volto a dimostrare i benefici nell’IgG4-RD.leggi
E i dati sulla qualità di vita associata al prurito nelle persone con colangite biliare primitiva (PBC). Studio di Fase III ELATIVE®: i nuovi dati mostrano che dopo 78 settimane, il 70% dei pazienti trattati con elafibranor raggiunge l’endpoint composito di rallentamento della progressione della malattia misurato dalla risposta biochimica.leggi
La fotografia della condizione dei pazienti siciliani scattata da Elma Research mostra la fatica fisica e psicologica legate alla Beta-Talassemia. I pazienti, anche adulti, devono contare spesso sull’aiuto del caregiver, e “dedicano” 3 giorni al mese a spostamenti, trasfusioni e visite di controllo.leggi
La malattia di Pick, una malattia neurodegenerativa di origine genetica sconosciuta, è un raro tipo di demenza frontotemporale che colpisce le persone di età inferiore ai 65 anni. La condizione provoca cambiamenti nella personalità, nel comportamento e talvolta nella compromissione del linguaggio.leggi
Malattie rare, costi e disponibilità dei farmaci e tempi d’accesso alle nuove terapie per i pazienti. Sono stati questi i temi principali discussi mercoledì 17 aprile presso l’Istituto Luigi Sturzo a Roma, dove si è tenuto l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0 promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex.leggi
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