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Sindrome da Chilomicronemia Familiare: da oggi disponibile anche in Italia volanesorsen
2021-03-15
Il farmaco abbassa i trigliceridi sotto la soglia di rischio di pancreatite acuta.leggi
Lega del filo d’oro: registrato incremento delle persone sordocieche con una malattia rara
2021-02-27
La Fondazione lancia la campagna di sensibilizzazione e raccolta fondi #EroiOgniGiorno, a cui si può contribuire con una chiamata da rete fissa o un sms al numero solidale 45514.leggi
Malati rari, 1 su 5 è bambino: maggiori risorse per assistenza domiciliare
2021-02-25
Società Italiana di Neonatologia e UNIAMO FIMR Onlus: “#UNIAMOleforze per una diagnosi precoce e un’assistenza adeguata”.leggi
Editing genetico, più vicini all’applicazione clinica in una rara malattia genetica del sistema immunitario
2021-01-21
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano dimostrano come la tecnica CRIPSR-Cas9, potrebbe consentire di correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM.leggi
Immunodeficienza primitiva, studio clinico di Fase III raggiunge traguardo importante
2021-01-13
L’obiettivo di CARES10 di Kedrion Biopharma è quello di valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di un’Immunoglobulina endovenosa.leggi
Via libera a Libmeldy, prima terapia genica al mondo per la leucodistrofia metacromatica
2020-12-22
Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano.leggi
