L’anemia, una grave condizione medica caratterizzata da bassi livelli di emoglobina, è una complicanza comune precoce della CKD e colpisce circa il 20% dei pazienti con malattia renale cronica.

 

Astellas Pharma e FibroGen hanno annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA, European Medicines Agency) ha adottato un parere positivo in relazione all’uso di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD, chronic kidney disease).

La malattia renale cronica (CKD) è una malattia progressiva caratterizzata da una graduale perdita della funzione renale che può portare infine all’insufficienza renale o alla malattia renale allo stadio terminale, che richiede la dialisi o il trapianto di rene.

Molti pazienti con CKD muoiono di complicanze cardiovascolari prima di progredire verso l’insufficienza renale e per questo la prevalenza della malattia renale negli stadi precoci è molto maggiore della malattia allo stadio terminale.

L’anemia da CKD è associata a un aumento del rischio di ricovero ospedaliero, complicanze cardiovascolari e morte, e può anche causare stanchezza significativa, disfunzione cognitiva e ridotta qualità della vita.

Le trasfusioni di sangue sono utilizzate per il trattamento dell’anemia grave, tuttavia, possono ridurre l’opportunità di un paziente di ricevere un trapianto di rene e possono aumentare il rischio di infezioni e/o complicanze come l’insufficienza cardiaca e le reazioni allergiche. 

In tutto il mondo, la CKD colpisce una persona su 10 e di queste, una su cinque soffre di anemia. L’anemia da CKD è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti avversi cardiovascolari (CV) e renali. L’anemia da CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato.

Se approvato dalla Commissione Europea (CE), roxadustat sarà il primo inibitore della prolilidrossilasi (PH, prolyl hydroxylase) del fattore inducibile dall’ipossia (HIF, hypoxia-inducible factor) somministrato per via orale disponibile in Europa.

Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA, erythropoiesis-stimulating agents). Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.

“L’anemia da CKD rimane una condizione non sufficientemente riconosciuta né trattata. Il parere positivo espresso oggi dal CHMP rappresenta un passo significativo verso l’offerta di una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti con anemia associata a CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno”, ha affermato Bernhardt G. Zeiher, M.D., Chief Medical Officer di Astellas. “Siamo in attesa del riesame e della valutazione da parte della Commissione europea che, se positivi, farebbero di roxadustat il primo inibitore di HIF-PH approvato in Europa per il trattamento dell’anemia sintomatica nei pazienti adulti con CKD.”

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati di un programma di sviluppo clinico completo di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da CKD studiate ed è paragonabile a quello degli ESA. 

“L’anemia da CKD incide notevolmente sul vivere quotidiano di chi è affetto da questa patologia,” ha affermato Mark Eisner, M.D., M.P.H, Chief Medical Officer di FibroGen. “Il meccanismo d’azione innovativo e la somministrazione orale di roxadustat offrono ai medici l’opportunità di poter ridefinire la gestione dell’anemia sintomatica da CKD.”

Il parere positivo del CHMP sarà adesso riesaminato dalla CE che dispone dell’autorità di approvare i medicinali per gli stati membri dell’Unione europea, oltre che per Islanda, Norvegia, Liechtenstein e Irlanda del nord. La CE deve emanare una decisione definitiva entro 67 giorni dal parere del CHMP.

 

 

 

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