Sindrome di Wiskott-Aldrich, da Fondazione Telethon l’impegno a rendere disponibile la terapia genica
Si tratta della seconda terapia genica abbandonata dall’industria di cui la Fondazione Telethon si fa carico affinché arrivi ai pazienti che ne hanno bisogno. Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit a essersi assunta la responsabilità di commercializzare terapie geniche per malattie rare come le immunodeficienze per garantirne l’accessoleggi





