Nuova terapia con nanoparticelle per l’emofilia arresta l’emorragia negli animali per settimane

I ricercatori presentano un’opzione molto più duratura basata su piccoli RNA interferenti, un tipo di molecola di RNA che interferisce con l’espressione di un gene specifico, impacchettati in nanoparticelle lipidiche. Una singola dose delle nanoparticelle ha ridotto i livelli di plasminogeno e soppresso la fibrinolisi nei topi per diverse settimane.

 

 

L’emofilia è una malattia devastante che infligge ai pazienti emorragie gravi e spontanee e attualmente non esiste una cura.

Ora, un team di scienziati ha progettato nanoparticelle in grado di trattare la condizione negli animali contrastando un enzima che rompe i coaguli di sangue e i cui effetti durano molto più a lungo rispetto ai farmaci attuali.

Testate sui topi e in un piccolo studio pilota sui cani, le nanoparticelle sono un trampolino di lancio verso un trattamento più duraturo per ridurre il sanguinamento nei pazienti.

In condizioni normali, il corpo umano elimina regolarmente i coaguli di sangue dai vasi sanguigni attraverso un processo chiamato fibrinolisi, che coinvolge un enzima chiamato plasmina.

Tuttavia, questo processo è fuori controllo nei pazienti con emofilia A, che mancano di un fattore della coagulazione che normalmente contrasta la fibrinolisi e quindi non possono formare correttamente coaguli di sangue.

I farmaci chiamati agenti antifibrinolitici possono aiutare a fermare l’emorragia in questi pazienti, ma la maggior parte di questi composti ha un’emivita molto breve di poche ore e di solito viene utilizzata solo su richiesta per fermare gli episodi emorragici acuti.

Tuttavia, i ricercatori ora presentano un’opzione molto più duratura basata su piccoli RNA interferenti, un tipo di molecola di RNA che interferisce con l’espressione di un gene specifico.

Hanno preso piccoli RNA interferenti che prendono di mira l’espressione del plasminogeno, il precursore della plasmina, e li hanno impacchettati in nanoparticelle lipidiche.

Una singola dose delle nanoparticelle ha ridotto i livelli di plasminogeno e soppresso la fibrinolisi nei topi per diverse settimane.

Inoltre, quattro mesi di trattamento hanno ridotto la gravità e la frequenza del sanguinamento eccessivo in due cani con emofilia A senza causare gravi effetti avversi.

“Sebbene siano necessari ulteriori studi, prevediamo che questo agente possa essere utile in altri contesti di fibrinolisi elevata, come nel sanguinamento nei tessuti della mucosa o disturbi come la carenza di α2-antiplasmina”.