Solo una piccola percentuale di persone eleggibili per nuovi farmaci per l’Alzheimer

 

Una ricerca mostra che solo l’8% dei canditati sarebbero stati idoneu per uno studio sul lecanemab e il 5% con aducanumab, due anticorpi monoclonali che hanno ricevuto l’approvazione accelerata dalla FDA.

 

 

 

Solo una piccola percentuale di anziani che sono nelle prime fasi della malattia di Alzheimer soddisfano i criteri di ammissibilità per ricevere nuovi trattamenti con anticorpi monoclonali, farmaci che colpiscono le placche amiloidi-ß nel cervello, un segno precoce della malattia di Alzheimer.

La nuova ricerca è pubblicata nel numero online del 16 agosto 2023 di Neurology^®, la rivista medica dell’American Academy of Neurology.

I risultati degli studi clinici per questi farmaci sono disponibili solo nelle persone nelle prime fasi sintomatiche della malattia, lieve deterioramento cognitivo o lieve demenza dovuta al morbo di Alzheimer.

Al momento dello studio, due anticorpi monoclonali chiamati lecanemab e aducanumab avevano ricevuto l’approvazione accelerata dalla FDA.

Più recentemente, lecanemab, che ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia, ha ricevuto l’approvazione tradizionale della FDA.

“C’è la speranza che queste nuove terapie per l’Alzheimer possano rallentare la progressione della malattia per molte persone, anche se resta il fatto che i farmaci sono stati studiati solo nelle persone con le prime forme della malattia”, ha detto l’autrice dello studio Maria Vassilaki, della Mayo Clinic di Rochester, Minnesota, e membro dell’American Academy of Neurology.

“I criteri di inclusione ed esclusione degli studi clinici che hanno portato all’approvazione accelerata della FDA di queste terapie costituiscono la base di come le persone dovrebbero essere invitate o scoraggiate dal ricevere uno di questi farmaci. Il nostro studio stima che solo una piccola percentuale di persone anziane con deterioramento cognitivo precoce dovuto all’Alzheimer può essere idonea a essere trattata con anticorpi monoclonali per l’amiloide-ß nel cervello”.

Lo studio ha incluso 237 persone, di età compresa tra 50 e 90 anni, che avevano un lieve deterioramento cognitivo o demenza lieve e le cui scansioni cerebrali hanno mostrato una maggiore quantità di placche amiloidi-ß. I ricercatori hanno quindi esaminato i criteri di ammissibilità per gli studi clinici per lecanemab e aducanumab.

Per lecanemab, i criteri di inclusione degli studi clinici richiedevano punteggi specifici su una varietà di test di pensiero e memoria, nonché un indice di massa corporea compreso tra 17 e 35.

I ricercatori hanno scoperto che 112 persone, ovvero il 47%, soddisferebbero i criteri di inclusione per partecipare a una sperimentazione clinica.

Quindi i ricercatori hanno esaminato le esclusioni degli studi clinici, fattori che potrebbero rendere le persone non idonee per uno studio, inclusi molteplici fattori di salute come ictus, malattie cardiovascolari, una storia di cancro o risultati di scansione cerebrale che hanno mostrato anomalie come vecchie, piccole emorragie cerebrali o lesioni cerebrali a causa di insufficiente afflusso di sangue.

I ricercatori hanno scoperto che dopo le esclusioni, solo 19 persone, o l’8%, sarebbero state idonee per uno studio sul lecanemab.

Tuttavia, dopo aver modificato i criteri di esclusione per includere tutti i partecipanti con decadimento cognitivo lieve e non applicando i risultati di ulteriori test di memoria e pensiero, il 17% dei partecipanti con decadimento cognitivo lieve sarebbe stato idoneo per uno studio.

Per aducanumab, i criteri di inclusione degli studi clinici richiedevano punteggi specifici sui test di pensiero e memoria e che i partecipanti avevano un’età compresa tra 50 e 85 anni.

I ricercatori hanno scoperto che 104 persone, ovvero il 44%, avrebbero soddisfatto le caratteristiche richieste per partecipare a una sperimentazione clinica.

Dopo aver esaminato ulteriormente chi sarebbe stato escluso dallo studio a causa di molteplici fattori di salute, tra cui ictus, malattie cardiovascolari, ipertensione incontrollata, una storia di cancro o risultati di scansione cerebrale, i ricercatori hanno scoperto che solo 12 persone, o solo il 5%, sarebbero state idonee per uno studio con aducanumab.

Vassilaki ha osservato che le persone nere e ispaniche più anziane sono state sottorappresentate negli studi clinici, anche se hanno maggiori probabilità di avere l’Alzheimer o altre demenze, e che i partecipanti agli studi clinici devono rappresentare tutte le persone a rischio di deterioramento cognitivo.

“I risultati del nostro studio mostrano che solo una piccola percentuale di persone con Alzheimer precoce può essere idonea a ricevere un trattamento, principalmente a causa di condizioni di salute croniche e anomalie di scansione cerebrale comuni negli anziani”, ha detto Vassilaki.

“In generale, i partecipanti alla sperimentazione clinica sono più sani della popolazione generale. Sono necessarie ulteriori ricerche per esaminare la sicurezza e l’efficacia degli anticorpi monoclonali mirati alle placche amiloidi-ß in popolazioni più grandi e diversificate, così come in popolazioni meno sane, prima che queste terapie possano essere più ampiamente disponibili per le persone con malattia di Alzheimer”.