Verso un cambio di paradigma nella terapia CAR-T: portarla “al letto del paziente”

 

È in corso la validazione clinica della piattaforma decentrata di produzione delle CAR-T CD19 in due studi di fase 1/2a nel linfoma non Hodgkin e nella leucemia linfatica cronica.

 

 

Galápagos NV, CellPoint e AboundBio hanno annunciato oggi che entrambe le aziende hanno siglato accordi definitivi con Galápagos, che entra così nel mercato della terapia cellulare di nuova generazione, ampliando al contempo il suo portfolio e le possibili applicazioni.

Con l’acquisizione di CellPoint e AboundBio, Galápagos (un’azienda attiva nel settore delle biotecnologie dedicata alla ricerca, allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci innovativi) ottiene l’accesso a un modello innovativo, scalabile, decentrato e automatizzato, in grado di portare la terapia cellulare direttamente presso i Centri di cura, e a una piattaforma terapeutica di nuova generazione basata su anticorpi completamente umani.

La combinazione di queste due tecnologie innovative, insieme alle capacità di una biofarmaceutica completamente integrata come Galápagos, può rivoluzionare il paradigma terapeutico delle CAR-T.

L’obiettivo è quello di espandere l’attuale mercato delle terapie CAR-T, con un forte impatto sui pazienti che necessitano di nuove e migliori opzioni terapeutiche.

CellPoint ha sviluppato, in collaborazione strategica con Lonza, un nuovo modello per la fornitura delle terapie CAR-T ai Centri di cura, all’interno o nelle vicinanze dell’ospedale, che evita possibili complessità logistiche e permette una consegna rapida (in 7 giorni) ed efficiente, superando così alcune importanti limitazioni attuali.

Il modello si basa sul software per la gestione dei flussi di lavoro e del monitoraggio end-to-end xCellit di CellPoint e del sistema Cocoon^® di Lonza, una piattaforma di produzione chiusa e automatizzata per terapie cellulari e geniche.

Gli studi clinici sul modello di fornitura decentrato di CellPoint hanno ottenuto l’approvazione delle autorità regolatorie di Belgio, Spagna e Paesi Bassi. Attualmente sono in corso due studi di Fase 1/2a nel linfoma non Hodgkin recidivante/refrattario (rrNHL) e nella leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (rrCLL) con una terapia candidata CAR-T che ha come target la molecola CD19: i risultati preliminari sono attesi per la prima metà del 2023.

Tali studi consentiranno una rapida validazione clinica del modello di fornitura delle CAR-T nei Centri di cura. In una fase successiva, il modello di CellPoint sarà utilizzato per le nuove CAR-T messe a punto sulla base dell’esclusiva libreria di anticorpi completamente umani di AboundBio, grazie alla grande potenzialità della piattaforma di scoprire farmaci biologici e alla sua capacità di ingegnerizzarli.

L’obiettivo è portare alla sperimentazione clinica tre terapie CAR-T di nuova generazione nei prossimi tre anni.

“Con gli accordi annunciati oggi, ci posizioniamo come potenziale player di innovazione nel campo delle CAR-T e, al contempo, gettiamo basi solide da cui partire per portare avanti innovazione continua ai pazienti affetti da tumori maligni in stadio avanzato che necessitano di nuove opzioni terapeutiche. Il nostro obiettivo è quello di portare in sperimentazione tre diverse candidate CAR-T di nuova generazione nei prossimi tre anni – dichiara Paul Stoffels , MD, CEO di Galápagos – questo è un primo passo fondamentale della nostra trasformazione strategica volta ad accelerare e diversificare la pipeline con l’obiettivo di creare valore a breve e a lungo termine, grazie a una crescita esterna mirata. Continuiamo a esplorare nuove opportunità di sviluppo commerciale per sfruttare ulteriormente le nostre capacità interne e rinnovare il portfolio. Entro fine anno prevediamo di comunicare un aggiornamento dettagliato della strategia aziendale e del nostro portfolio. Grazie al supporto del nostro partner Gilead, diamo un caloroso benvenuto in Galápagos ai team di CellPoint e AboundBio, insieme ai quali vogliamo mettere a disposizione dei pazienti di tutto il mondo farmaci in grado di modificare la storia naturale delle malattie”.

“Siamo entusiasti di entrare a far parte di Galápagos per accelerare lo sviluppo, la commercializzazione e lo scale-up del nostro innovativo modello di somministrazione di CAR-T ‘vein-to vein’. Nonostante i progressi compiuti dalle attuali terapie CAR-T, i tempi lunghi di consegna, la produzione centralizzata con un alto grado di manualità e le complessità logistiche limitano la capacità su larga scala e l’ampio accesso dei pazienti. Il nostro innovativo modello di produzione e fornitura basato sulla decentralizzazione è progettato per gestire e superare questi limiti, e consegnare le cellule CAR-T al Centro di cura, all’interno o nelle vicinanze dell’ospedale. Questo permette di ridurre significativamente i tempi per ricevere il trattamento, portandoli dall’attuale standard di oltre un mese a una sola settimana”, aggiunge Tol Trimborn, co-fondatore e CEO di CellPoint.

“Siamo molto felici di unire le nostre forze con quelle di Galápagos per accelerare la ricerca e realizzare il massimo potenziale della nostra capacità di innovazione. La nostra nuova generazione di costrutti CAR-T completamente umani e multi-specifici consente di fornire opzioni di cura più efficaci e più durature, anche in caso di recidiva dopo una precedente terapia cellulare CAR-T. Insieme al modello di fornitura decentrato al Centro di cura di CellPoint, puntiamo ad ampliare l’accesso dei pazienti e, in ultima analisi, a cambiare la loro vita. La leadership e le competenze di Galápagos ci hanno molto colpito e siamo impazienti di affrontare l’entusiasmante percorso che ci attende”, conclude John Mellors, MD, CEO di AboundBio.