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È l’unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile.
In occasione della Giornata mondiale sulla Sclerosi Multipla, che si celebra il 30 maggio, la Pontificia Accademia per la Vita dello Stato Vaticano e il suo Presidente Monsignor Vincenzo Paglia annunciano, con l’Associazione Revert-Onlus e la Fondazione Casa Sollievo della Sofferenza Opera San Pio da Pietrelcina, la conclusione della sperimentazione clinica di Fase I che prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in quindici pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.
Nonostante l’emergenza Covid-19 i clinici, i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi ed i neurochirurghi del team hanno unito i loro sforzi e sono riusciti a tutelare i pazienti e, allo stesso tempo, a non interrompere la sperimentazione. L’ultimo paziente è stato trattato il 20 maggio. E così per la prima volta al mondo sono stati trattati tutti i pazienti reclutati in una sperimentazione con trapianto di cellule staminali cerebrali per il trattamento sperimentale della Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.
La sperimentazione è basata su dati scientifici che hanno avuto risonanza mondiale e che sono stati pubblicati nel 2003 sulla rivista Nature. Questo studio clinico di Fase I per la Sclerosi Multipla rappresenta la terza tappa di un percorso iniziato 12 anni fa con la creazione della banca mondiale di staminali del cervello umano, ancora oggi unica al mondo. Lo studio è proseguito con il primo trapianto in diciotto pazienti con SLA nel 2012, la cui sperimentazione si è conclusa con successo nel 2015 e che vedrà a breve l’avvio di una Fase II.
La tecnica utilizzata è tutta italiana, completamente etica e dai numerosi vantaggi. Le cellule staminali cerebrali umane usate nello studio sono scevre da qualsivoglia problematica etica legata alla loro origine, poiché derivate da gestazioni che si sono interrotte per cause naturali e prelevate attraverso biopsia cerebrale, in accordo alle stesse regole che disciplinano la donazione degli organi.
È inoltre da sottolineare che le cellule utilizzate nella sperimentazione per la Sclerosi Multipla sono le stesse già impiegate nella precedente sperimentazione SLA dal 2012 al 2015. La tecnica per l’isolamento delle cellule staminali cerebrali umane è estremamente complessa e permette di ottenere da un frammento di tessuto cerebrale una quantità pressoché illimitata di queste preziose cellule, sempre uguali negli anni per qualità e proprietà.
È questo l’unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile, che quindi permette interventi clinici che non sono possibili con cellule sempre diverse perché ogni volta isolate da diversi donatori, peraltro da materiale da aborto procurato, e quindi potenzialmente differenti nelle loro azioni biologiche e terapeutiche.
La sperimentazione, coordinata e finanziata dalla Fondazione e dall’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e da Revert Onlus, patrocinata dalla Fondazione Cellule Staminali di Terni, è stata realizzata anche grazie alla collaborazione con l’Azienda Ospedaliera di Terni, l’Università di Milano Bicocca e l’Ospedale Cantonale di Lugano. La Fase I, autorizzata dalle competenti commissioni dell’Istituto Superiore di Sanità e dell’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA, dalla omologa svizzera Swissmedic e a livello europeo con numero di protocollo Eudract 2015-004855-37, è iniziata a gennaio 2018 con il ricovero del primo paziente e costituisce il primo passo verso lo sviluppo di un protocollo sperimentale per trattare i pazienti di Sclerosi Multipla con il trapianto di cellule staminali cerebrali umane di grado clinico.
Scopo del trial è verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche. I quindici pazienti previsti nel protocollo sono stati suddivisi in quattro gruppi e trapiantati con dosi crescenti di cellule, gli ultimi sei hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). Tutti i pazienti sono stati dimessi dopo 48 ore di osservazione in seguito al trapianto e non hanno manifestato effetti collaterali nell’immediato post-operatorio o nei mesi a seguire. Le équipe cliniche proseguiranno l’attività di monitoraggio per almeno un anno dopo l’intervento. Si stanno ora valutando eventuali effetti terapeutici.
“Siamo felici di annunciare questo importante traguardo nella sperimentazione in corso con cellule staminali cerebrali – afferma Angelo Vescovi, Direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e presidente dell’Advisory Board di Revert Onlus, nonché professore dell’Università degli Studi di Milano Bicocca -. Aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la Fase II in questa grave malattia. Si tratta di un fiore all’occhiello per il nostro Paese. Rendiamo queste cellule disponibili per le attività di ricerca in tutto il mondo, in particolare ai gruppi di ricerca che al momento non possono implementare nuove sperimentazioni proprio per la mancanza di cellule appropriate. Tutto questo avverrà naturalmente in un regime not-for-profit, come è stato in tutti i nostri studi nei quali i pazienti non hanno dovuto sostenere spesa alcuna”.
Monsignor Vincenzo Paglia commenta: “Ringrazio Angelo Vescovi, che da quasi trent’anni lavora con tenacia e determinazione per raggiungere nuovi traguardi nella medicina rigenerativa e dare una speranza in più a chi soffre di sclerosi multipla e altre malattie neurologiche”.
Un team di ricerca e di clinica
Il risultato ottenuto a oggi nasce dalla collaborazione di un team affiatato di ricercatori e medici: ciascuno ha contribuito a una parte della sperimentazione. Per quanto riguarda la coltura cellulare, i ricercatori coordinati da Maurizio Gelati in questo ultimo periodo hanno dovuto anche affrontare le difficoltà di mantenere la Cell Factory, vale a dire il laboratorio di coltura cellulare, in condizioni Covid-free. Il responsabile clinico dello studio è il neurologo Maurizio Leone, coadiuvato da Cristina Spera, mentre il trapianto delle cellule nel paziente è stato eseguito da Carlo Conti, neurochirurgo, e dalla sua équipe e gli studi neuroradiologici sono stati eseguiti da Anna Simeone e Teresa Popolizio, coordinate da Claudio Gobbi.
