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Il Center for Regenerative Biotherapeutics della Mayo Clinic sta collaborando con l’azienda biotecnologica HepaTx su una terapia sperimentale per rigenerare i tessuti in pazienti con malattia epatica in fase avanzata.
Il Center for Regenerative Biotherapeutics della Mayo Clinic sta collaborando con l’azienda biotecnologica HepaTx su una terapia sperimentale per rigenerare i tessuti in pazienti con malattia epatica in fase avanzata.
Questa nuova tecnologia prende le cellule staminali mesenchimali dal tessuto adiposo (grasso) e le induce a funzionare come cellule epatocitarie (fegato).
Lo scopo della collaborazione è quello di portare questa tecnologia alle prime sperimentazioni cliniche e studiarne l’effetto sulle persone con danni al fegato da epatite correlata all’alcol.
Le cellule staminali mesenchimali sono cellule staminali adulte che sono state ben studiate e hanno dimostrato di essere sicure nell’uomo.
La Mayo Clinic apporta alla collaborazione competenze in materia di affari regolatori, studi clinici, sviluppo di prodotti e bioproduzione.
HepaTx offre una nuova tecnologia cellulare diretta contro una malattia con poche opzioni terapeutiche. Insieme lavoreranno per far avanzare le cellule epatiche ingegnerizzate verso i primi studi di sicurezza sull’uomo.
“Il nostro obiettivo nella collaborazione con l’industria è quello di portare rapidamente una pipeline di terapie basate su cellule ai pazienti con esigenze insoddisfatte”, afferma Julie Allickson, Chief Technology Officer presso il Center for Regenerative Biotherapeutics della Mayo Clinic. “Questa è un’opportunità molto entusiasmante per abbinare il know-how della Mayo Clinic a una nuova scoperta volta a migliorare la salute, la vita e i risultati terapeutici dei pazienti”.
Una nuova terapia cellulare per le malattie del fegato
L’uso eccessivo di alcol danneggia e alla fine distrugge le cellule del fegato, causando infiammazione che può portare a dolore addominale, cicatrici e insufficienza epatica.
L’epatite alcolica è un tipo di malattia epatica cronica che colpisce il 20-40% dei forti bevitori.
Nella fase iniziale della malattia epatica, il trattamento mira a gestire i sintomi attraverso una combinazione di farmaci a piccole molecole e smettere di bere.
Tuttavia, nelle fasi successive, i danni alle cellule e ai tessuti sono spesso irreversibili. Le persone con malattia epatica allo stadio terminale possono aver bisogno di un trapianto di organi per sopravvivere.
La tecnologia ingegnerizzata delle cellule epatiche di HepaTx è così nuova che non è mai stata prodotta su larga scala per i pazienti.
È qui che entrano in gioco gli esperti di sviluppo dei processi del Center for Regenerative Biotherapeutics.
Sviluppano procedure operative standard, una sorta di modello, per la bioproduzione nelle attuali strutture all’avanguardia di Good Manufacturing Practice (cGMP) della Mayo Clinic.
La CGMP si riferisce a un insieme di pratiche che garantiscono che una nuova terapia soddisfi rigorosi standard di controllo e garanzia della qualità per i farmaci prodotti da fonti viventi come le cellule.
“Ci impegniamo con gli investigatori per la prova di concetto. Guidiamo la tecnologia attraverso lo sviluppo del processo per identificare eventuali lacune nella sicurezza che potrebbero ritardare l’approvazione normativa per una sperimentazione clinica”, afferma il dott. Allickson.
“La nostra infrastruttura di bioproduzione si basa sulle migliori pratiche del settore, il che ci posiziona bene per lavorare con collaboratori esterni per far avanzare una nuova terapia verso l’approvazione del mercato per i pazienti”.
La Mayo Clinic condurrà i primi studi clinici in cui i pazienti con epatite correlata all’alcol saranno infusi con le cellule epatiche ingegnerizzate.
La ricerca si concentrerà sulla sicurezza e l’efficacia di questa terapia di sostituzione cellulare nella riparazione della malattia in fase avanzata.
Lavorare con collaboratori del settore che siano allineati con i valori della Mayo Clinic è una priorità strategica per il Center for Regenerative Biotherapeutics.
