I ricercatori australiani hanno scoperto come risolvere un difetto che causa il lupus e sperano che la loro prima scoperta al mondo offra un trattamento efficace a lungo termine.
I ricercatori australiani hanno scoperto come risolvere un difetto che causa il lupus e sperano che la loro prima scoperta al mondo offra un trattamento efficace a lungo termine.
Pubblicato su Nature Communications, lo studio condotto dalla Monash University ha trovato un modo per riprogrammare le cellule difettose dei pazienti affetti da lupus con molecole protettive provenienti da persone sane.
Utilizzando cellule umane, il nuovo trattamento ripristina il lato protettivo del sistema immunitario che previene l’autoimmunità, ovvero quando il sistema immunitario attacca le proprie cellule. I risultati si riferiscono alla malattia autoimmune lupus, una malattia debilitante senza cura e con trattamenti limitati.
Ma i ricercatori sperano che questo nuovo metodo, sviluppato in provetta e dimostrato in modelli preclinici, possa essere sviluppato anche per altre malattie autoimmuni come il diabete, l’artrite reumatoide e la sclerosi multipla.
Tutti gli esseri umani hanno proteine che il sistema immunitario potrebbe attaccare, ma questo non accade nelle persone sane a causa di cellule speciali chiamate “cellule T regolatorie” o “T-regs” che proteggono dalle malattie autoimmuni.
Questi sono carenti nelle persone che sviluppano il lupus e altre condizioni autoimmuni.
Il co-autore senior Joshua Ooi, professore associato che dirige il gruppo di terapie cellulari T regolatorie della Monash University con sede presso Monash Health, ha affermato che l’effetto terapeutico è stato ottenuto identificando specifiche molecole protettive da persone sane e riprogrammando T-reg inefficaci dei pazienti affetti da lupus per ripristinare la loro capacità di disattivare le risposte immunitarie indesiderate.
“Abbiamo dimostrato l’efficacia di questo approccio utilizzando cellule umane di pazienti affetti da lupus, sia in provetta che in un modello sperimentale di infiammazione renale da lupus”, ha detto il professore associato Ooi.
“Siamo stati in grado di arrestare completamente lo sviluppo della malattia renale lupica, senza l’uso dei soliti farmaci immunosoppressori non specifici e dannosi. È come un ripristino del sistema immunitario anormale a uno stato sano, un po’ come un importante aggiornamento del software. Il fatto che utilizzi le cellule del paziente è una parte molto speciale di questo”.
Il co-autore senior professor Eric Morand, che è preside della Facoltà di Medicina Clinica e Molecolare della Monash University e ha fondato la Monash Lupus Clinic, ha descritto l’efficacia del trattamento come “profonda” e un “punto di svolta”.
I pazienti dello studio sono gestiti presso Monash Health, dove il professor Morand è direttore di reumatologia.
Ha detto che il team di ricerca sta ora progettando studi clinici che dovrebbero iniziare nel 2026 per indagare se questo metodo sia una cura a lungo termine per le persone con lupus.
“La capacità di colpire, in modo specifico, il difetto immunitario che causa la malattia, senza la necessità di sopprimere l’intero sistema immunitario, è un punto di svolta”, ha detto.
“Anche se gli effetti sono solo a medio termine, siamo fiduciosi che il trattamento possa essere facilmente ripetuto secondo necessità”.
Il professore associato Ooi ha precedentemente scoperto che la mancanza di T-reg specifici per impedire al sistema immunitario di prendere di mira il corpo può portare a malattie autoimmuni.
Il nuovo trattamento comporterebbe il prelievo di cellule del sangue dal paziente affetto da lupus, la loro modifica in laboratorio per ripristinare questo effetto protettivo, quindi la restituzione.
“Questo progetto si è basato sul generoso coinvolgimento dei pazienti, che ci ha permesso di utilizzare cellule di lupus umano in ogni fase del processo”, ha detto il professore associato Ooi.
“Questo ci permette di lavorare il più vicino possibile alla malattia umana in laboratorio.
“Questa è una caratteristica unica della Monash University: laboratori di ricerca all’avanguardia fianco a fianco con medici e pazienti, in questo caso alla Monash Health”.
I co-primi autori Peter Eggenhuizen, dottorando e ricercatore presso il Centro per le malattie infiammatorie della Monash University, e la dott.ssa Rachel Cheong, ex dottoranda presso il Centro per le malattie infiammatorie della Monash University, sono fiduciosi che il nuovo metodo possa essere sviluppato per un massimo di 100 altre malattie autoimmuni come il diabete, l’artrite reumatoide, la sclerosi multipla, la sindrome di Sjögren. sclerodermia e miastenia gravis.
“Questa scoperta offre un’enorme speranza non solo nel lupus, ma in tutto lo spettro delle malattie autoimmuni”, ha detto Eggenhuizen. “C’è una vasta gamma di malattie autoimmuni che potrebbero essere prese di mira con questo approccio”.
Il dottor Cheong ha aggiunto: “La cosa grandiosa è che, poiché il trattamento è molto specifico, non danneggia il resto del sistema immunitario. Tuttavia, ciò significa che il trattamento deve essere sviluppato con attenzione malattia per malattia, poiché ognuna è distinta”.
Questa ricerca è stata sostenuta da diverse agenzie nazionali e internazionali, tra cui la Lupus Research Alliance con sede a New York, e faceva parte di un corpo di lavoro che è valso al professor Morand e al professore associato Ooi il premio Victoria 2022 per la scienza e l’innovazione nelle scienze della vita.
