Grazie all’esperienza di ricerca sulla SLA, il Besta sarà partner di InFlectis BioScience, azienda pioniera nello sviluppo di terapie per le malattie neuromuscolari, in un progetto finanziato con 943mila dollari dalla ALS (Amyotrophic lateral sclerosis) Association per studiare con un approccio multi-omico nuovi biomarcatori di risposta alla terapia. Il finanziamento sosterrà il reclutamento di 50 pazienti affetti da SLA ad esordio bulbare nello studio clinico di fase 2 che valuta l’efficacia del nuovo farmaco IFB-088. risultati dello studio saranno comunicati entro la fine del 2024.

 

 

 

Prosegue la ricerca sulla SLA all’Istituto Neurologico Carlo Besta, partner dello studio di InFlectis BioScience, pioniera nello sviluppo di terapie innovative per le malattie neuromuscolari che ha ricevuto una sovvenzione di 943mila dollari per sostenere il reclutamento di pazienti e per indagare i biomarcatori nel suo studio clinico di fase 2 in pazienti con SLA a esordio bulbare.

Nello studio si sta sperimentando IFB-088 (INN: icerguastat), un farmaco multifunzionale in grado di modulare tre principali meccanismi fisiopatologici della SLA responsabili della progressione della malattia: aggregazione proteica, stress ossidativo ed eccitotossicità del glutammato.

Lo scopo dell’identificazione dei biomarcatori è accertare l’esistenza di ulteriori candidati che possono essere collegati agli effetti di IFB-08: questi biomarcatori potrebbero svolgere un ruolo cruciale nella valutazione dell’efficacia di IFB-088 in studi clinici più ampi e potenzialmente aiutare nella sua approvazione normativa.

Lo studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo arruolerà 50 pazienti con SLA ad esordio bulbare e confronterà gli effetti di IFB-088 più riluzolo (attuale standard di cura in Europa) e placebo più riluzolo per un periodo di trattamento di sei mesi.

Si prevede che il reclutamento dei pazienti sarà completato in Francia e in Italia entro la fine di gennaio 2024, e che i risultati siano disponibili già alla fine del 2024.

L’ALS Association, il più grande finanziatore filantropico al mondo della ricerca sulla SLA, sostiene lo sviluppo clinico in fase iniziale di nuovi trattamenti promettenti attraverso i suoi Clinical Trial Awards.

Paul Larkin, direttore della ricerca di ALS Association, ha dichiarato: “Abbiamo bisogno di più trattamenti prima possibile per contribuire a rendere la SLA una malattia con cui i pazienti possono convivere fino a quando non saremo in grado di curarla. IFB-088 adotta un nuovo approccio, agendo su diversi meccanismi fisiopatologici: per questo attendiamo con impazienza i risultati di questo e di altri studi futuri”.

Il professor Giuseppe Lauria Pinter, Direttore Scientifico del Besta che collabora con Inflectis per lo studio, aggiunge: “Questo studio indaga in primo luogo i pazienti affetti da SLA a esordio bulbare che è riconosciuta come l’espressione più devastante della malattia. Utilizza una molecola che ha come bersaglio meccanismi fisiopatologici chiave e siamo fiduciosi che confermerà i risultati positivi ottenuti da un precedente studio che abbiamo pubblicato su Brain due anni fa”.