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Alla Camera dei Deputati di Roma un importante evento istituzionale per fare il punto sulla Sclerosi Multipla, a partire dai bisogni dei pazienti, dalle nuove frontiere nel campo della ricerca e delle cure e dell’importanza della creazione di un sistema integrato di raccolta dei dati clinici.
La necessità di fare il punto sulla Sclerosi Multipla, a partire dalle nuove frontiere della ricerca e le innovazioni sul territorio per arrivare all’assistenza e ai piani diagnostici e terapeutici (PDTA) passando per i bisogni dei pazienti e l’importanza della prevenzione, con un focus specifico sulla Real World Evidence, e cioè la centralità dei dati e delle evidenze cliniche nel sistema delle cure e del farmaco: questo il senso e la motivazione che ha spinto alla realizzazione dell’evento istituzionale “SCLEROSI MULTIPLA: LA RWE COME CONTRIBUTO ALLA RICERCA, ALLA PRESA IN CARICO E ALLA QUALITÀ DELLA VITA” svoltosi il 4 ottobre presso la Camera dei Deputati di Roma.
L’iniziativa, realizzata nell’ambito del progetto culturale che la testata editoriale Italian Health Policy Brief, sotto l’egida di autorevoli realtà come AISM e FISM, intende portare in avanti per fornire una risposta in termini di Sanità Pubblica alle esigenze esternate da tutti i soggetti coinvolti nella malattia e in riferimento a tutte le diverse fasi.
I numeri e l’impatto della sclerosi multipla in Italia
“Nel nostro Paese 137.000 persone convivono con la malattia e 3.600 sono i nuovi casi sono diagnosticati ogni anno” ha dichiarato la professoressa Mariapia Amato, Professore Ordinario in Neurologia Università di Firenze.
“La Sclerosi Multipla (SM), la più frequente e importante tra le malattie demielinizzanti del sistema nervoso centrale, colpisce prevalentemente il sesso femminile ed esordisce generalmente tra i 20 e i 40 anni di età, quindi nel periodo della vita normalmente più attivo e produttivo del soggetto con conseguenti elevati costi sociosanitari e in termini di qualità della vita del paziente e dei familiari”.
“Ha un decorso cronico nell’arco di decadi e un significativo potenziale invalidante, rappresentando di fatto la più frequente causa di disabilità nei giovani adulti, dopo i traumi”.
Negli ultimi anni, gli straordinari progressi della ricerca e l’introduzione di terapie ad alta efficacia hanno significativamente modificato la storia naturale della malattia e il futuro dei giovani pazienti, ma “molto resta ancora da fare per comprendere e contrastare i meccanismi che portano alla progressione dei disturbi”.
Che cos’è la Real World Evidence (RWE)
Proprio per comprendere meglio quali trattamenti sono più efficaci e duraturi, sono necessari dati raccolti nel mondo reale, dove è il paziente protagonista.
Non è una semplice analisi a posteriori di farmacovigilanza, ma si basa sulla pratica clinica e dunque sulle evidenze prodotte nel mondo reale, ad esempio nelle corsie degli ospedali, giorno dopo giorno, permettendo infatti di andare oltre, confermando o meno la validità dei risultati dei trial clinici randomizzati, e cioè degli studi sperimentali controllati che permettono di valutare l’efficacia di uno specifico trattamento in una determinata popolazione.
La RWE rappresenta, dunque, l’evoluzione della medicina personalizzata che ha fra le ricadute dirette l’ottimizzazione della spesa farmaceutica e la risposta, talvolta, a esigenze cliniche irrisolte.
Un innovativo strumento di governance sanitaria che assume un ruolo cruciale quando applicato alla Sclerosi Multipla, con l’obiettivo di ottenere una visione completa ed esaustiva della patologia nella pratica clinica reale.
Un nuovo paradigma e un nuovo algoritmo terapeutico
“Numerosissimi studi clinici eseguiti in tutto il mondo hanno mostrato che trattare la SM all’esordio cambia la natura della malattia” afferma il professor Claudio Gasperini, Coordinatore gruppo di studio SM-SIN, Direttore UOC Neurologia e Neurofisiopatologia, San Camillo Forlanini, Roma.
“Il paziente deve essere quindi selezionato in base alle caratteristiche cliniche e di risonanza magnetica, che si può eseguire presso qualsiasi centro per la SM e che ora sappiamo essere in grado di rivelare aspetti importanti della malattia, in grado di permetterci da personalizzare la terapia”.
“Questo è possibile grazie ai registri di malattia, che testimoniano quindi l’importanza dei i dati forniti dalla RWE: nei pazienti con prognosi sfavorevole, ad esempio, ora sappiamo che è meglio iniziare quanto prima il trattamento con farmaci ad alta efficacia, anziché modulare gradualmente o cominciare con terapie più blande”.
“I dati RWE ci dicono anche che i costi di questi farmaci sono compensati e reintegrati a lungo termine. Ricordiamoci che siamo in un momento in cui possiamo davvero cambiare la storia della malattia e proprio nel nostro Paese siamo partiti meglio del resto del mondo“.
L’importanza del barometro AISM per la RWE
“Ogni anno il Barometro della Associazione Italiana Sclerosi Multipla fornisce dati affidabili che guidano i decisori politici nella creazione di percorsi di cura basati sulla vita reale delle persone. Promuoviamo la partecipazione, la co-progettazione e la co-creazione, mettendo al centro le esperienze delle persone” precisa il professor Mario Alberto Battaglia, presidente FISM – AISM.
“Questi sono dati di tutti gli stakeholders coinvolti nella SM più i dati istituzionali e inoltre eseguiamo una rilevazione statistica su un campione di persone per documentare come evolvono le loro situazioni”.
I progressi nella ricerca scientifica
“Un sistema di raccolta di di dati clinici, epidemiologici, genetici e di risonanza magnetica di alta qualità rappresenta un progresso decisivo per la ricerca” sostiene Marco Salvetti, Professore all’Università Sapienza di Roma, Direttore del Dipartimento di Neuroscienze, Salute Mentale e Organi di Senso, Università Sapienza.
“infatti, se da un lato le capacità computazionali e di elaborazione dati crescono esponenzialmente nel tempo, dall’altro i progressi decisivi – quelli che fanno la differenza e cambiano la situazione della malattia – stanno calando. E non sappiamo perché”.
“Riteniamo che siano due le cause alla base di questa criticità: non aver compreso ancora le cause della SM – e quindi non poter trovare il rimedio per la guarigione – e la scarsa conoscenza del meccanismo di infiammazione“.
“Nel 2022, grazie al lavoro del professor Alberto Ascherio, abbiamo raggiunto un traguardo importantissimo, cioè la conferma che il virus di Epstein-Barr è legato alle cause scatenanti della SM”.
“Ora, però, sorgono nuovi scenari e campi di studio, a seguito di questa scoperta, innanzitutto nella genetica, per scoprire quali sono i geni implicati nelle interazioni con il virus“.
“L’intelligenza artificiale ci viene in aiuto, però abbiamo bisogno di registri molto ampi, come la Biobank del Regno Unito e registro AISM”.
La prevenzione primaria nella SM
“La prima terapia è arrivata nel 1996, ma ancora non abbiamo raggiunto una completa consapevolezza della malattia, ancora molto complessa e misteriosa” spiega Luca Battistini, Direttore del Laboratorio di Neuroimmunologia, Fondazione Santa Lucia IRCCS, Roma.
“Dobbiamo capire i meccanismi alla base dell’errore del sistema immunitario che crea la demielinizzazione e di conseguenza quali attività mettere in atto per impedire l’insorgenza: l’analogo, per esempio del combattere l’obesità per evitare il diabete di tipo 2″.
“Sappiamo che la SM non è genetica, ma c’è una predisposizione, sulla quale si instaurano meccanismi dall’ambiente esterno, come il virus di Epstein-Barr, già ipotizzato essere coinvolto nel 1997″.
“I fattori di rischio nei soggetti geneticamente predisposti sono il fumo, l’alimentazione, i virus e l’esposizione solare, la cui carenza determina il calo della vitamina D”.
“Oggi sappiamo che anche la flora intestinale è coinvolta, attraverso la disbiosi. Questi sono tutti meccanismi che possiamo utilizzare per la prevenzione primaria, ma anche per la secondaria e terziaria, per migliorare l’efficacia dei farmaci”.
“Sono in corso due trials clinici per la prevenzione primaria, che valutano l’efficacia della vaccinazione al virus di Epstein-Barr nei soggetti predisposti geneticamente”.
SM e microbiota
Ma come si passa dal microbiota alla SM? “La simbiosi con i microbi intestinali ci aiuta ad istruire il sistema immunitario, ma può avvenire il cosiddetto mimetismo molecolare, quando un batterio ‘cattivo’ attiva il sistema immunitario che sbaglia bersaglio e causa la demielinizzazione”.
“I lieviti per fare il pane e della birra possono avere un’azione infiammatoria e innescare la SM. Agli oltre 20 farmaci ora disponibili per la SM, alcuni con pochi effetti collaterali e d orali, bisogna quindi aggiungere corretti stili di vita“.
“Questo include l’esposizione al sole, non fumare, non abusare di antibiotici che uccidono la flora intestinale, corretta alimentazione e un buon ritmo sonno-veglia”.
“Uno studio italiano in corso da due anni che prevede una dieta mirata ha mostrato che questa induce un miglioramento del 20-25% dei farmaci“.
Coinvolgimento dei pazienti nella ricerca scientifica
“Se prima i pazienti erano coinvolti solo nello sviluppo dei farmaci, ora si sta affermando la cosiddetta medicina delle 4P (predittiva, preventiva, personalizzata, partecipativa) dove sono loro al centro della scena” afferma Paola Zaratin, Direttore Ricerca Scientifico FISM – AISM.
“La medicina digitale è al servizio di questa transizione e la ricerca sulle tecnologie digitali si traduce perciò in nuove cure e terapie”.
“Siamo arrivati a una scienza con e della persona: con, perché coinvolgiamo i pazienti e della perché si basa sui dati da loro forniti”.
“L’intelligenza artificiale è d’aiuto, ma bisogna comunque sempre portarsi dietro la saggezza del paziente. E coinvolgere anche i cittadini non malati in questo processo”.
“Dobbiamo arrivare a sviluppare un unico sistema tra ricerca e cura. Nel 2017 è nato un progetto europeo per la gestione partecipata della ricerca, dove i pazienti sono parte della gestione e della governance”.
“Il coinvolgimento delle persone con Sclerosi Multipla – le parole di Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università di Bari -, le nuove modalità di raccolta dei dati, il collegamento delle fonti di dati, i nuovi strumenti analitici hanno incrementato il valore della RWE nell’indirizzare le strategie di intervento per la malattia”.
“Tra le evidenze più importanti – aggiunge a conferma di queste considerazioni Teresa Petrangolini, Direttore del Patient Advocacy Lab di Altems – “ci sono oggi quelle dei pazienti che accanto ai dati clinici, economici e organizzativi, rappresentano preziose fonti di informazione per capire l’impatto di una tecnologia sulla vita delle persone, sulla loro famiglia, sul contesto lavorattivo, gli ostacoli, gli eventi avversi, i vantaggi. Si garantisce in questo modo una valutazione civica e umana non meno necessaria di quelle tecniche per stabilire che cosa è meglio per un paziente. La sua partecipazione non è un abbellimento o un corollario, ma un asse portante nel decision making sanitario”.
L’importanza dell’uso della RWE per un risparmio economico
Avere accesso ai database per capire quali servizi siano stati erogati, o a quanti pazienti siano stati prescritti certi farmaci, con quali effetti o conseguenze, consente di fare valutazioni sull’impatto delle terapie e sui costi associati alle stesse.
“Gli strumenti economici in sanità pubblica sono aspetti fondamentali per i decisori – ha precisato Andrea Marcellusi, CEIS – Centre for Economic and International Studies – Economic Evaluation and HTA (EEHTA) Università degli studi di Roma Tor Vergata.
“La raccolta di dati provenienti dalla reale pratica clinica per lo sviluppo di modelli economici e di impatto finanziario offre una visione più vicina alla realtà del paziente, soprattutto in malattie come la Sclerosi multipla che influenzano profondamente la qualità della vita”.
E per il settore produttivo
“Al fine di migliorare il percorso di cure dei pazienti con Sclerosi Multipla è fondamentale raccogliere in modo continuo i dati sull’efficacia e sicurezza dei farmaci nella normale pratica clinica (Real World)”, spiega Carlotta Galeone, Ricercatore Centro di Ricerche B-ASC Università degli Studi di Milano Bicocca.
“Al fine di costruire evidenze utili per prendere le migliori decisioni terapeutiche. La creazione di evidenze solide utilizzando i dati Real World permette di migliorare l’erogazione delle cure e di valutare l’impatto clinico e di sostenibilità dei vari trattamenti disponibili”.
“In un percorso virtuoso di continua generazione di evidenze al fine di migliorare i percorsi dei pazienti è auspicabile che tali evidenze Real World diventino parte integrante delle linee guida di patologia. Tuttavia è importante sottolineare che per costruire evidenze Real World solide e utili è fondamentale che la raccolta dei dati sia basata su disegni di studio metodologicamente solidi e che i dati siano analizzati con le corrette metodologie statistiche”.
L’evento – come ha sottolineato il senatore Claudio Durigon, sottosegretario di Stato al Ministero del lavoro e delle politiche sociali – “ha rappresentato un’opportunità preziosa per condividere esperienze, risultati e best practice nella raccolta e nell’uso della Real World Evidence, che possono contribuire in modo significativo a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da Sclerosi Multipla. L’accesso a dati di alta qualità e l’applicazione di analisi avanzate sono fondamentali per individuare soluzioni personalizzate e ottimizzare la gestione della malattia. Insieme, possiamo lavorare per promuovere un approccio integrato e basato sull’evidenza nella gestione della Sclerosi Multipla, garantendo una migliore qualità della vita ai pazienti e offrendo loro nuove prospettive di cura”.
Al workshop ha partecipato anche l’onorevole Simona Loizzo (XII Commissione Affari Sociali) che ha affermato che “Sanità Digitale e Real World Evidence sono due voci che devono andare di pari passo nella sanità del futuro. Fulcro dell’impegno della mia attività politica, in particolare del lavoro dell’Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali, del quale sono Presidente, sarà promuovere il paradigma della RWE come caposaldo dei principi su cui si basa il Servizio Sanitario Nazionale. In tal senso ci impegneremo affinché sia sempre considerato, in maniera strettamente collegata e non disgiunta, al vasto ed emergente ambito della Sanità Digitale e delle Terapie Digitali”.
