Insufficienza cardiaca cronica, Empagliflozin: primo e unico farmaco rimborsato in Italia

 

 

AIFA ha attribuito a empagliflozin il requisito dell’innovazione terapeutica condizionata, in virtù dell’importante bisogno terapeutico, del valore aggiunto del trattamento dimostrato dagli studi clinici presentati.

 

Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company hanno annunciato che, come da Gazzetta Ufficiale Serie Generale n. 149 del 28/06/2023, empagliflozin ha ottenuto l’estensione della rimborsabilità per il trattamento dei pazienti adulti con insufficienza cardiaca cronica sintomatica a frazione di eiezione preservata (HFpEF).

Il farmaco diventa dunque il primo e unico trattamento attualmente approvato e rimborsato dal nostro Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti adulti con insufficienza cardiaca cronica sintomatica.

Il valore clinico di empagliflozin per questa estensione dell’indicazione è stato accertato da AIFA, che ne ha riconosciuto l’innovatività condizionata sulla base del bisogno terapeutico importante e dell’elevata qualità delle prove presentate (ovvero la robustezza degli studi clinici).

Questo riconoscimento dimostra il valore di empagliflozin rispetto alle terapie disponibili sinora, dal momento che AIFA stabilisce che per l’attribuzione del carattere di innovatività sia necessaria la dimostrazione di un  valore terapeutico aggiunto nel trattamento di una patologia grave (intesa come una malattia ad esito potenzialmente mortale, oppure che induca ospedalizzazioni ripetute, o che ponga il paziente in pericolo di vita o che causi disabilità in grado  di compromettere significativamente la qualità della vita).

Lo scompenso cardiaco è una condizione progressiva, debilitante e potenzialmente fatale che si verifica quando il cuore non è in grado di alimentare una circolazione adeguata a soddisfare la richiesta di sangue ossigenato dell’organismo o, per farlo, necessita di un maggior volume di sangue con conseguente accumulo di liquido (congestione) nei polmoni e nei tessuti periferici.

Si tratta di una condizione diffusa che colpisce oltre 15 milioni di persone in Europa e 60 milioni di persone in tutto il mondo, numero che, stando alle previsioni, aumenterà con l’invecchiamento della popolazione.

Lo scompenso cardiaco ha un’incidenza elevata nelle persone con diabete, ma circa la metà di tutti i soggetti con scompenso cardiaco non soffre di diabete.

L’insufficienza cardiaca rappresenta una patologia molto diffusa nel mondo responsabile di quasi 2 milioni di ricoveri ospedalieri l’anno e caratterizzata anche da un elevato tasso di mortalità.

Si conoscono 2 diverse forme di insufficienza cardiaca cronica sintomatica, a frazione di eiezione ridotta (HFrEF) e a frazione di eiezione preservata (HFpEF), caratterizzate rispettivamente da una difficoltà del cuore di contrarsi normalmente oppure di riempirsi di sangue in modo adeguato.

È proprio per quest’ultima forma di insufficienza cardiaca a frazione di eiezione preservata che esiste un bisogno clinico insoddisfatto, dovuto all’assenza di terapie adeguate.

“In Italia circa 1.2 milioni di persone hanno una diagnosi di scompenso cardiaco e questo numero è in costante aumento visto l’invecchiamento della popolazione”, conferma il prof. Francesco Dentali, Presidente di FADOI, Federazione delle Associazioni dei Dirigenti Ospedalieri Internisti.
“Circa il 50% delle persone ricoverate per insufficienza cardiaca cronica sintomatica ha frazione di eiezione conservata. È noto come in questi pazienti, il ricovero ospedaliero – che avviene prevalentemente in Medicina Interna – condizioni pesantemente la sopravvivenza e la qualità della vita. In questo ambito, quindi, la possibilità di utilizzare un farmaco estremamente efficace nel ridurre le re-ospedalizzazioni indipendentemente dalla frazione di eiezione rappresenta per tutti noi sanitari, ma soprattutto per i nostri pazienti, una opportunità terapeutica senza precedenti”.

Dichiara il prof. Fabrizio Oliva, Presidente di ANMCO, Associazione Nazionale Medici Cardiologi: “L’insufficienza cardiaca cronica sintomatica a frazione di eiezione preservata (pEF) è il primo e più importante unmet clinical need in Medicina Cardiovascolare. Empagliflozin è il primo farmaco ad aver dimostrato un’efficacia significativa su ospedalizzazioni o mortalità. Infatti, gli altri trattamenti ad oggi disponibili non hanno impatto sulla progressione della patologia. Avendo dimostrato la capacità di migliorare l’outcome di questi pazienti, che rappresentano una popolazione ampia con un bisogno terapeutico importante, il farmaco costituisce ora, con una alta qualità delle prove, il trattamento di prima linea, con un indubbio valore aggiunto rispetto alle alternative terapeutiche disponibili”.

L’approvazione si fonda sui risultati dello studio innovativo di fase III EMPEROR-Preserved, che ha valutato l’effetto di empagliflozin 10 mg rispetto al placebo, somministrato una volta al giorno, entrambi in aggiunta allo standard di cura, in 5.988 adulti affetti da insufficienza cardiaca con LVEF superiore al 40%.

Nello studio, empagliflozin ha dimostrato una riduzione del rischio relativo del 21% nell’endpoint primario composito di morte cardiovascolare o ricovero ospedaliero per scompenso cardiaco.

Questi risultati sono stati osservati indipendentemente dall’età più o meno elevata del paziente e dalle patologie concomitanti, compreso l’eventuale stato diabetico, o dalle cause dell’insufficienza cardiaca.

Oltre agli effetti cardiovascolari, empagliflozin ha dimostrato di proteggere il rene, organo spesso coinvolto in questa malattia,  riducendo significativamente la velocità di declino della funzionalità renale.

I benefici di empagliflozin sono osservati molto precocemente, già dopo 18 giorni dall’inizio del trattamento.

Lo studio EMPEROR-Preserved fa parte del programma clinico EMPOWER, il programma più ampio e completo mai condotto su qualsiasi inibitore del SGLT2, volto a valutare l’impatto di empagliflozin sulla vita delle persone in tutto lo spettro delle alterazioni cardio-nefro-metaboliche.

Empagliflozin è un inibitore orale del cotrasportatore sodio/glucosio di tipo 2 (SGLT2) altamente selettivo da somministrare una volta al giorno.

Rappresenta il primo farmaco per il diabete di tipo 2 a includere nelle proprie indicazioni prescrittive, in diversi Paesi, dati sulla riduzione del rischio di morte cardiovascolare.

Empagliflozin, rimborsato dal 2015 per il diabete mellito di tipo 2, è stato il primo inibitore SGLT2 a dimostrare effetti protettivi cardiovascolari e a migliorare gli esiti cardiovascolari nei pazienti con diabete di tipo 2.

A metà 2022, AIFA ha approvato la rimborsabilità di empagliflozin per il trattamento dell’insufficienza cardiaca cronica sintomatican con frazione di eiezione ridotta e, pochi giorni fa, il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) di EMA ha dato parere positivo per estenderne l’uso nei pazienti affetti da malattia renale (CKD).