Particelle simili a virus artificiali potrebbero essere utilizzate per migliorare la salute umana.

 

Un metodo per costruire vettori simili a virus artificiali in grado di entrare nelle cellule umane per svolgere compiti specifici, come l’editing genetico, è riportato in Nature Communications questa settimana.

Questi nanomateriali personalizzabili e di grande capacità potrebbero essere promettenti candidati futuri per la terapia genica e la medicina personalizzata.

I virus sono macchine biologiche efficienti in grado di replicarsi e assemblare rapidamente la progenie. I virus umani naturali, come i lentivirus, sono stati precedentemente progettati per fornire DNA o RNA terapeutico negli animali, ma questi avevano capacità di consegna limitate e diversi problemi di sicurezza.

Sfruttare i meccanismi virali costruendo vettori virali artificiali programmati con molecole terapeutiche potrebbe eseguire riparazioni benefiche per aiutare a ripristinare la salute umana.

All’Università Cattolica d’America, Washington hanno progettato un metodo per costruire vettori virali artificiali (AVV) utilizzando un tipo di virus che infetta i batteri chiamato batteriofago T4.

Questi AVV hanno un grande volume interno e una grande superficie esterna per programmare e fornire biomolecole terapeutiche.

Gli autori hanno generato AVV contenenti proteine e carichi di acidi nucleici per dimostrare il loro uso nell’ingegneria del genoma.

La piattaforma è stata in grado di fornire con successo il gene della distrofina a lunghezza intera nelle cellule umane in laboratorio ed eseguire varie operazioni molecolari per rimodellare il genoma umano.

Inoltre, gli AVV possono essere prodotti a basso costo, ad alto rendimento, e i nanomateriali sono risultati stabili per diversi mesi.

Sebbene sia necessario un ulteriore lavoro per valutarne la sicurezza, questo metodo è promettente per l’uso futuro in clinica per il trattamento di molte malattie umane e disturbi rari, concludono gli autori.

 Crediti: Venigalla B. Rao; Victor Padilla-Sanchez, Andrei Fokine, Jingen Zhu e Qianglin Fang