Motixafortide, può mobilitare in modo sicuro un numero ottimale di cellule staminali per la raccolta e il trapianto nei pazienti con mieloma multiplo.
Un nuovo composto, motixafortide, può mobilitare in modo sicuro un numero ottimale di cellule staminali per la raccolta e il trapianto in oltre il 90% degli 80 pazienti con mieloma multiplo (un tumore del midollo osseo) con una iniezione, riporta uno studio clinico di fase 3 pubblicato su Nature Medicine.
Questo approccio potrebbe migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con mieloma multiplo.
La raccolta di cellule staminali sane in un paziente con mieloma multiplo, da conservare e re-infondere dopo chemioterapia ad alte dosi, migliora la sopravvivenza globale rispetto alla sola chemioterapia convenzionale.
L’efficacia di questo approccio, chiamato trapianto di cellule staminali autologhe (ASCT), si basa sulla capacità di raccogliere sufficienti cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC), tipicamente dal sangue.
Il G-CSF (una proteina che aiuta la produzione di globuli bianchi e cellule staminali nel midollo osseo) è l’agente standard per mobilitare le HSPC nel sangue per la raccolta e la conservazione, ma nonostante diversi giorni di trattamento, il 40-50% dei pazienti con mieloma multiplo non è in grado di produrre un numero ottimale di cellule staminali per ASCT.
Motixafortide, un inibitore selettivo del recettore delle chemochine CXCR4, ha dimostrato di aumentare l’abbondanza di HSPC nel sangue circolante di persone sane negli studi clinici di fase 1.
Nell’ambito di uno studio multicentrico di fase 3, alla Washington University School of Medicine di St. Louis, hanno confrontato la sicurezza e l’efficacia di una combinazione di motixafortide e G-CSF rispetto a placebo e G-CSF in 122 pazienti con mieloma multiplo sottoposti a mobilizzazione HSPC prima dell’ASCT.
I risultati indicano che motixafortide più G-CSF è risultato sicuro e ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi emergenti dal trattamento che durano solo per un breve periodo.
Un singolo trattamento con motixafortide aggiunto al G-CSF ha mobilitato un numero ottimale di HSPC per ASCT nel 93% dei pazienti con mieloma multiplo (80 pazienti), rispetto al 26% in quelli trattati con placebo e G-CSF (42 pazienti).
Inoltre, gli autori suggeriscono che motixafortide e G-CSF hanno mobilitato preferenzialmente un numero maggiore di HSPC primitivi, che sono associati a un maggiore auto-rinnovamento e rigenerazione.
Questi risultati presentano un nuovo regime di mobilizzazione HSPC che è rapido, sicuro e ben tollerato e ha il potenziale per migliorare sostanzialmente la capacità di raccogliere HSPC per il trapianto di cellule staminali e altre terapie geniche basate su HSPC, concludono gli autori.
