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I pazienti che assumono efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP), hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore della conta piastrinica.
I pazienti che assumono efgartigimod, un farmaco in fase di studio per il trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria cronica (ITP), hanno mostrato un miglioramento significativamente maggiore della conta piastrinica che è essenziale per coagulare e fermare il sanguinamento, rispetto a quelli che assumono un placebo, secondo i risultati riportati dallo studio clinico ADVANCE IV, che è stato condotto a livello globale, anche presso il Georgetown University Medical Center.
Le persone con ITP hanno un tipo di autoanticorpi (anticorpi diretti contro le proteine di una persona) chiamato immunoglobulina G (IgG) che aumenta la clearance delle piastrine dalla circolazione e può anche ridurre la produzione di piastrine.
La ITP può essere molto difficile da trattare, specialmente nei pazienti che non hanno risposto bene alle precedenti terapie ITP.
I risultati dello studio sono stati presentati in una sessione plenaria della riunione annuale dell’American Society of Hematology a New Orleans l’11 dicembre 2022, da Catherine Broome, professore associato di medicina a Georgetown e ricercatore principale nello studio internazionale ADVANCE IV.
“I risultati dello studio ADVANCE IV forniscono una risposta importante per quanto riguarda i potenziali benefici di efgartigimod come trattamento per la ITP. Rimane però un significativo bisogno insoddisfatto nel trattamento dell’ITP “, afferma Broome. “L’ITP è anche associata a stanchezza debilitante e può avere impatti significativi sulla salute mentale, tra cui ansia, paura e depressione, motivo per cui è stato così essenziale trovare terapie aggiuntive per trattare la malattia”.
Il tasso annuale di nuovi casi diagnosticati di ITP negli Stati Uniti è stimato in circa 3,3 nuovi casi per 100.000 persone nella popolazione generale. Tra l’adolescenza e i 60 anni, l’ITP è più comune nelle femmine.
Efgartigimod ha un nuovo meccanismo d’azione. Abbassa i livelli di IgG senza influenzare importanti componenti del sistema immunitario come i linfociti, la produzione di IgG o il sistema immunitario innato del corpo.
ADVANCE IV è uno studio clinico di fase III in doppio cieco che ha arruolato 131 pazienti in Nord America, Europa e Giappone. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere efgartigimod o un placebo per un totale di 24 settimane.
Tutti i pazienti nello studio avevano una bassa conta piastrinica e avevano almeno un trattamento ITP prima di essere assegnati in modo casuale nello studio; due terzi degli iscritti avevano ricevuto tre o più precedenti terapie ITP.
Lo studio è stato sponsorizzato da argenx, che ha sviluppato efgartigimod. Il farmaco è stato approvato solo per il trattamento di una forma di miastenia grave, una condizione causata da autoanticorpi e provoca comunicazioni interrotte tra nervi e muscoli.
Nello studio ADVANCE IV, i pazienti con ITP cronica che hanno ricevuto efgartigimod rispetto al placebo hanno ottenuto un miglioramento significativo nella risposta piastrinica sostenuta (21,8% vs 5%, rispettivamente) durante almeno quattro delle ultime sei visite programmate, con circa il 50% di coloro che hanno risposto al farmaco che hanno visto raddoppiare la conta piastrinica.
La risposta al farmaco è stata osservata in tutti i tipi di pazienti indipendentemente dall’età, dalla gravità della malattia, dal tempo trascorso dalla diagnosi, dal precedente trattamento ITP o dall’uso di altri farmaci.
Gli effetti collaterali più comunemente riportati del farmaco includevano lividi, mal di testa, sangue nelle urine e sintomi simili a eruzioni cutanee sulla pelle legati al sanguinamento. Non sono stati segnalati effetti indesiderati gravi correlati al trattamento.
“La nostra speranza è che, man mano che più terapie sono disponibili per i pazienti con ITP, meno pazienti sperimenteranno eventi emorragici e affaticamento, portando ad un aumento complessivo della loro qualità di vita”, afferma Broome.
Il farmaco è stato somministrato per via endovenosa in questo studio. C’è uno studio concomitante che somministra il farmaco per via sottocutanea, o appena sotto la pelle, per vedere se la consegna in questo modo è paragonabile alla somministrazione endovenosa. I risultati dello studio sottocutaneo sono attesi nella seconda metà del 2023.
“Il nostro prossimo passo è già in corso”, afferma Broome, che cura i pazienti presso il MedStar Georgetown University Hospital. “ADVANCE-plus è un’estensione in aperto di questo studio, che fornirà dati sull’efficacia a lungo termine e sulla sicurezza di efgartigimod osservando i partecipanti per un massimo di 60 settimane rispetto alle 24 settimane su cui stiamo riportando ora”.
