L’EMA ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Oxlumo (lumasiran) per il trattamento dell’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).

 

L’iperossaluria primaria è una rara malattia ereditaria caratterizzata dalla sovrapproduzione di ossalato. L’ossalato può formare depositi di ossalato di calcio, che possono causare calcoli nei reni e nelle vie urinarie (strutture che trasportano l’urina) e lesioni ad altri organi come cuore, occhi, ossa e pelle. I sintomi caratteristici della malattia includono colica renale, sangue nelle urine, frequenti infezioni del tratto urinario e mal di stomaco. PH1 è la forma più comune e più grave della malattia, rappresentando l’80% di tutti i casi. La condizione è molto rara con una prevalenza stimata di 0,05 su 10.000 persone nell’UE.

Non ci sono attualmente medicinali approvati per PH1 nell’UE. Vengono utilizzati diversi trattamenti per prevenire l’accumulo di ossalato di calcio come cambiamenti nella dieta, bere molti liquidi e assumere vitamina B6. In alcuni casi è necessario il trapianto di rene e / o fegato. PH1 non trattato porta a insufficienza renale, che è pericolosa per la vita.

Oxlumo sarà disponibile come soluzione iniettabile (189 mg / ml). Il principio attivo di Oxlumo è lumasiran, un piccolo acido ribonucleico interferente che causa la degradazione dell’acido ribonucleico messaggero coinvolto nella sintesi dell’enzima glicolato ossidasi (GO) nel fegato, con conseguente diminuzione dei livelli di enzima GO nel corpo. Ciò si traduce in una riduzione dei livelli plasmatici e urinari di ossalato, la causa alla base dei sintomi nei pazienti con PH1.

Il vantaggio di Oxlumo è la sua capacità di ridurre i livelli di ossalato nel plasma e l’escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore, rispetto a un trattamento con placebo. Ciò è stato osservato durante uno studio clinico di 6 mesi che ha coinvolto 38 pazienti di età compresa tra 6 e 60 anni. In questo studio, il trattamento con Oxlumo ha portato alla normalizzazione dell’escrezione di ossalato nel 52% dei pazienti e quasi alla normalizzazione nell’84% dei pazienti. Gli effetti indesiderati più comuni sono reazioni al sito di iniezione e dolore addominale.

Oxlumo è stato accettato nel programma PRIME dell’EMA e ha beneficiato del supporto extra offerto dall’Agenzia ai medicinali che hanno un particolare potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti. Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA ha esaminato la domanda per Oxlumo nell’ambito della sua procedura di valutazione accelerata, che consente di accelerare l’accesso dei pazienti ai farmaci.

Il parere adottato dal CHMP è un passo intermedio nel percorso di Oxlumo per l’accesso dei pazienti. Il parere verrà ora inviato alla Commissione europea per l’adozione di una decisione su un’autorizzazione all’immissione in commercio a livello dell’UE.

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