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Colpiti da una rara malattia genetica, sono stati sottoposti a una innovativa tecnica di trapianto con cellule staminali dal donatore: non solo non hanno rigettato l’organo, ma sno anche guariti.
Tre bambini con una malattia genetica rara avevano bisogno di trapianti di rene e, utilizzando una tecnica di trapianto unica, i medici hanno eseguito con succello gli interventi senza la necessità di farmaci immunosoppressori.
In genere, dopo aver ricevuto un trapianto, i riceventi di organi devono assumere farmaci immunosoppressori per il resto della loro vita, al fine di impedire al sistema immunitario di rifiutare l’organo. Ciò pone i riceventi di organi ad un aumentato rischio di infezioni e cancro, e anche allora, gli immunosoppressori non eliminano il rischio che il corpo alla fine respinga comunque l’organo.
Al fine di ridurre o eliminare la necessità di immunosoppressione, i medici hanno provato a trapiantare cellule staminali dal midollo osseo del donatore di organi nel ricevente, insieme al loro nuovo organo.
Queste cellule staminali trasmesse dal midollo osseo maturano in diversi tipi di cellule del sangue, compresi i tipi di cellule immunitarie chiamate linfociti che segnalano qualsiasi materiale estraneo nel corpo.
In teoria, poiché queste cellule staminali provengono dal donatore, il corpo del ricevente del trapianto riconoscerebbe l’organo appena trapiantato come familiare e quindi ridurrebbe il rischio di rigetto.
Sfortunatamente, tali trapianti di cellule staminali comportano un grande rischio: una condizione chiamata malattia del trapianto contro l’ospite, in cui le nuove cellule immunitarie attaccano inavvertitamente il corpo del ricevente del trapianto dall’interno.
Ora, i medici di Stanford hanno sviluppato un nuovo approccio per il trapianto di reni e cellule staminali nei pazienti e, finora, nessuno dei tre pazienti sottoposti alla procedura ha sperimentato una grave malattia del trapianto contro l’ospite né ha avuto bisogno di immunosoppressione a lungo termine, il team ha riferito mercoledì (15 giugno) nel New England Journal of Medicine.
I destinatari del trapianto includevano Kruz Davenport di 8 anni e sua sorella Paizlee di 7 anni, nonché un altro bambino con la rara malattia immunitaria chiamata displasia immuno-ossea di Schimke (SIOD). Questa condizione è caratterizzata da una malattia renale cronica che richiede un trapianto di rene e causa insufficienza midollare, che richiede un trapianto di cellule staminali.
Nei tre bambini del nuovo studio, un genitore è diventato sia il donatore di cellule staminali che di rene. In primo luogo, i medici hanno completato il trapianto di cellule staminali. Poi, da cinque a 10 mesi dopo, una volta che il bambino si era ripreso, i medici hanno trapiantato il rene dello stesso genitore in quel bambino.
I tre pazienti ora vivono con i loro nuovi reni completamente funzionanti da 22-34 mesi. “Stanno facendo tutto: vanno a scuola, vanno in vacanza, fanno sport”, ha detto la dottoressa Alice Bertaina, professore associato di pediatria a Stanford e autrice principale dello studio. Stanno avendo una vita completamente normale”.
Oltre a non aver bisogno di farmaci immunosoppressori, tutti e tre i bambini vivono senza SIOD.
La tecnica, che i ricercatori hanno chiamato DISOT per il doppio trapianto di organi immunitari / solidi, ha ricevuto l’approvazione della FDA il 27 maggio.
Il team si aspetta che in futuro il protocollo riceverà l’approvazione come opzione di trattamento per molti altri che necessitano di trapianti di rene. Hanno anche in programma di studiare l’uso di un adattamento di DISOT per altri trapianti di organi solidi.
