L’amiloidosi da catene leggere (AL) è una malattia rara, multisistemica, per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti approvati.leggi
L’EMA ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per Oxlumo (lumasiran) per il trattamento dell’iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).leggi
L’EMA dà via libera alla terapia genica Libmeldy per una rara malattia metabolica ereditaria che colpisce il sistema nervoso.leggi
L’EMA ha raccomandato di concedere un’estensione dell’indicazione a Orfadin (nitisinone) per includere il trattamento dell’alcaptonuria nei pazienti adulti.leggi
Dal 1 al 3 ottobre, Famiglie GNAO1 organizza la II Conferenza Europea per favorire il confronto, tra esperti e famiglie, su ricerca, approcci terapeutici, programmi clinici e riabilitazione.leggi
Per la diagnosi attualmente ci voglioni dai 5 ai 7 anni.leggi
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