In grado di fornire ai bambini piccoli sia prevenzione (anticorpi) sia una cura contro le infezioni potenzialmente mortali (enterocoliti) da Clostridioides difficile (C. difficile).
Il Clostridioides difficile, una volta conosciuto come Clostridium difficile, è un batterio sporigeno appartenente alla famiglia Clostridiaceae.
È un bastoncello, Gram+, anaerobio. Molto diffuso nell’uomo, dove è normalmente parte del microbiota, e nell’ambiente sia in forma vegetativa sia nello stato di spora. Come altre specie affini, quando produce specifiche tossine, può essere patogeno per l’uomo.
L’infezione da C. difficile (in sigla dall’inglese CDI), nota anche come infezione da Clostridium difficile o enterocolite da C. difficile o colite associata ad antibiotici. C. difficile colpisce 24.000 bambini negli Stati Uniti ogni anno, e molti altri in tutto il mondo.
Il numero di casi negli Stati Uniti è in crescita, spingendo i Centri federali per il controllo e la prevenzione delle malattie a classificare C. difficile come una minaccia immediata per la salute pubblica che richiede un’azione aggressiva. L’infezione provoca grave diarrea ed è particolarmente pericolosa per i bambini con condizioni di salute come il cancro, le malattie intestinali e la fibrosi cistica.
Le infezioni da C. difficile sono normalmente trattate con antibiotici, ma i bambini che contraggono le infezioni soffrono di ricadute e attacchi ripetuti. Per alcuni, può diventare incurabile, richiedendo la rimozione dell’intestino crasso per prevenire la morte.
“Sono necessarie nuove opzioni per C. difficile: non esiste un vaccino per proteggere i bambini a rischio e i trattamenti per le malattie gravi non sono ottimali. Le terapie cellulari come l’ameba promettono sistemi di somministrazione di farmaci sicuri ed efficaci”, afferma Shannon Moonah, scienziato della Divisione di malattie infettive e Global Health dell’Università della Virginia (UVA) che sta lavorando all’ameba e che, per i suoi studi, ha appena ricevuto un finanziamento triennale (300 mila dollari) dalla Hartwell Foundation.
L’idea di Moonah è proteggere i bambini dall’ammalarsi. Come? Ingegnerizzando geneticamente un’ameba unicellulare che si trova spesso nell’intestino chiamata “Entamoeba“. Entamoeba è un parassita, ma Moonah mira a utilizzare l’editing genetico per trasformarlo in un potente alleato contro C. difficile.
Prevede di introdurre una forma innocua di Entamoeba nell’intestino al fine di fornire direttamente anticorpi specifici per inibire le tossine dannose prodotte da C. difficile. Se la sua innovazione funzionasse, questa sarebbe la prima volta che un’ameba o un altro protozoo è stato geneticamente modificato per fornire una cura.
In definitiva, Moonah mira a trasformare la sua “tecnologia protozoaria e il sistema di somministrazione di farmaci” in una piattaforma utile a fornire una vasta gamma di farmaci per combattere i problemi intestinali nei bambini piccoli. “Strategia che potrebbe offrire molti benefici – dice -, tra cui la riduzione dell’uso di antibiotici in mezzo al crescente problema della resistenza agli antibiotici. In caso di successo, ci potrebbero essere molte potenziali applicazioni per il trattamento di altre malattie intestinali”.
