Mielofibrosi, trovato un farmaco per possibile trattamento

 

Un farmaco usato per trattare alcuni tumori al seno avanzati può offrire una nuova opzione di trattamento per un cancro del sangue mortale noto come mielofibrosi.

 

È quanto suggerisce una nuova ricerca del Cancer Center dell’università della Virginia (UVA). Il farmaco, la molecola si chiama palbociclib, potrebbe essere in grado di prevenire la “cicatrizzazione” (fibrosi) del midollo osseo che i trattamenti esistenti per la mielofibrosi non riescono a fare.

Ed è proprio questa sorta di “cicatrice” che si forma ad interrompere la produzione di cellule del sangue da parte del midollo e a provocare una grave anemia che lascia i pazienti deboli e affaticati. La cicatrizzazione riduce anche il numero di piastrine nel sangue, rendendo difficile la coagulazione e spesso causando un ingrossamento della milza. “Le attuali terapie forniscono solo sollievo sintomatico senza offrire un miglioramento significativo della fibrosi del midollo osseo.

Quindi, c’è l’urgenza di sviluppare una terapia più efficace per la mielofibrosi”, dice Golam Mohi, del Dipartimento di Biochimica e Genetica Molecolare della School of Medicine dell’UVA. E spiega le speranze nate dalla loro ricerca, pubblicata sull’autorevole Cancer Research: “Abbiamo identificato CDK6, un regolatore del ciclo cellulare, come un nuovo bersaglio terapeutico nella mielofibrosi. E abbiamo dimostrato che l’inibitore CDK4/6 palbociclib, in combinazione con ruxolitinib (farmaco usato per alleviare i sintomi dei pazienti), inibisce marcatamente la mielofibrosi, suggerendo che questa combinazione di farmaci potrebbe essere una strategia terapeutica efficace contro questa devastante malattia del sangue”.

La mielofibrosi è un cancro, una forma di leucemia. Si verifica in circa 1-1,5 persone ogni 100.000, principalmente quelle di mezza età o più anziane. I pazienti con casi a rischio intermedio o alto in genere sopravvivono solo da 16 a 35 mesi.

La ricerca per ora è stata condotta sui topi. Palbociclib, da solo, ha ridotto le cicatrici del midollo osseo in due diversi modelli murini di mielofibrosi. Ha anche diminuito i livelli anormalmente elevati di globuli bianchi osservati nella mielofibrosi e ha ridotto le milze ingrossate dei topi. La combinazione del farmaco con ruxolitinib ha offerto ancora più benefici, riportando il midollo osseo e la conta dei globuli bianchi alla normalità, riducendo drasticamente le dimensioni della milza ingrossata dei topi.

Sono necessarie ulteriori ricerche per determinare se i risultati saranno validi nei pazienti umani. Ma Mohi e il suo team sono fiduciosi. Notano che palbociclib è noto per calmare l’attività del midollo osseo nei pazienti con carcinoma mammario metastatico (tumore diffuso ad altre parti del corpo) e sperano che ci saranno effetti benefici nei pazienti con mielofibrosi.

Altra importante osservazione: “Un approccio terapeutico combinatorio che coinvolge palbociclib e ruxolitinib consente anche di abbassare le dosi di ciascuno degli inibitori e quindi di ridurre le tossicità migliorando l’efficacia terapeutica”, scrivono i ricercatori nell’articolo scientifico che pubblicizza i loro risultati.