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Un paziente ha ottenuto oltre 18 anni di remissione dal neuroblastoma, un tipo di cancro delle cellule nervose, dopo il trattamento con la terapia con cellule T del recettore chimerico dell’antigene (CAR) e senza richiedere ulteriori trattamenti.
Un paziente ha ottenuto oltre 18 anni di remissione dal neuroblastoma, un tipo di cancro delle cellule nervose, dopo il trattamento con la terapia con cellule T del recettore chimerico dell’antigene (CAR) e senza richiedere ulteriori trattamenti.
I risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine. Questo potrebbe rappresentare la remissione più lunga riportata in un paziente con cancro trattato con terapia cellulare CAR-T fino ad oggi, suggeriscono gli autori.
I risultati si basano sul follow-up di uno studio clinico di fase 1 che ha testato una terapia cellulare CAR-T ingegnerizzata nei bambini con neuroblastoma.
La terapia cellulare CAR-T è un tipo di trattamento che modifica le cellule T di un paziente – un tipo di globuli bianchi che fa parte del sistema immunitario – per riconoscere e uccidere in modo specifico le cellule tumorali.
Questa terapia è stata approvata per il trattamento di pazienti con alcuni tipi di cancro del sangue, come la leucemia e il linfoma, ma è stata meno efficace nei pazienti con tumori solidi.
Il neuroblastoma è un tipo di tumore solido raro che si verifica tipicamente nei bambini ed è una malattia difficile da trattare, con alti tassi di recidiva nonostante la terapia.
Helen Heslop e colleghi el Baylor College of Medicine, Houston, hanno condotto uno studio clinico di fase 1 che ha coinvolto 19 bambini con neuroblastoma, tra il 2004 e il 2009,
durante il quale hanno testato le cellule T che sono state ingegnerizzate per riconoscere GD2, una proteina con alti livelli di espressione nel neuroblastoma.
11 di questi pazienti avevano una malattia attiva, che poteva essere rilevata utilizzando studi di imaging. Sebbene lo studio di fase 1 abbia stabilito che il trattamento era sicuro, 12 pazienti sono deceduti tra 2 mesi e 7 anni dopo il trattamento, a causa di una recidiva di neuroblastoma.
Dei restanti 7 pazienti, 5 hanno proseguito il follow-up per almeno 13 anni dopo il trattamento. Heslop e colleghi hanno osservato che uno dei tumori del paziente è andato in remissione per più di 18 anni senza ricevere altri trattamenti contro il cancro. Ha anche dato alla luce due bambini sani.
Gli autori hanno anche trovato prove che le cellule CAR-T persistono per almeno 5 anni in cinque dei trattati, incluso il paziente con 18 anni di remissione.
Gli autori notano che le cellule CAR-T utilizzate in questo studio mancano di elementi di progettazione delle moderne cellule CAR-T, che ora includono molecole co-stimolatorie, e i pazienti con malattia attiva al momento del trattamento potrebbero non aver beneficiato tanto quanto quelli senza evidenza di malattia o con un carico di malattia inferiore quando trattati.
Questi dati suggeriscono che le cellule CAR-T hanno il potenziale per fornire benefici a lungo termine ai pazienti con tumori solidi e forniscono anche informazioni biologiche sul comportamento delle cellule CAR-T che potrebbero essere informative per altri studi.
