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I dati topline dello studio FIBRONEER™-ILD dimostrano che nerandomilast ha raggiunto l’endpoint primario, ossia la variazione assoluta della capacità vitale forzata [mL] dal basale alla Settimana 52 rispetto al placebo.
Boehringer Ingelheim ha annunciato oggi che lo studio FIBRONEER™-ILD ha raggiunto l’endpoint primario che era la variazione assoluta della capacità vitale forzata [mL] (FVC) dal basale alla Settimana 52 rispetto al placebo.
La FVC è una misura della funzione polmonare. La lettura dei primi dati degli studi FIBRONEER™ delinea un profilo di sicurezza e tollerabilità generalmente consistente rispetto allo studio di fase II sulla IPF, con eventi avversi seri o gravi paragonabili a quelli osservati nel gruppo placebo.
Nerandomilast è un farmaco sperimentale, inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B) con somministrazione per via orale. Poiché non è stato approvato per l’uso, la sicurezza e l’efficacia non sono state stabilite.
È attualmente oggetto di valutazione nell’ambito del programma globale FIBRONEER™, che include due studi di fase III: FIBRONEER™-IPF su soggetti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e FIBRONEER™-ILD su soggetti affetti da PPF.
Sulla base di questi risultati Boehringer Ingelheim inoltrerà una nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per nerandomilast, nel trattamento della PPF, alla FDA statunitense e altre autorità sanitarie in tutto il mondo.
La IPF è una delle malattie polmonari interstiziali (ILD) fibrosanti progressive più comuni.
I sintomi della IPF includono affanno durante l’attività fisica, tosse secca e persistente, affaticamento e debolezza.
Sebbene sia considerata una malattia “rara”, la IPF colpisce circa 3 milioni di persone in tutto il mondo.
La patologia affligge principalmente pazienti di età superiore a 50 anni e interessa maggiormente gli uomini rispetto alle donne.
I pazienti con alcuni tipi di ILD fibrosante non IPF possono sviluppare anche un fenotipo progressivo detto PPF.
In ILD diverse dalla IPF, la fibrosi polmonare progressiva è definita dal peggioramento dei sintomi respiratori, nonché da evidenze fisiologiche e radiologiche di progressione della malattia.
La fibrosi polmonare progressiva può provocare danni irreversibili ai polmoni e causare mortalità precoce.
“l risultati positivi topline dello studio FIBRONEER™-ILD dimostrano il potenziale di nerandomilast nella fibrosi polmonare progressiva. La speranza è che il profilo di sicurezza e tollerabilità che stiamo inizialmente vedendo possa essere di aiuto nel ridurre le sfide terapeutiche”, ha dichiarato Shashank Deshpande, Head of Human Pharma e membro del Consiglio di Amministrazione di Boehringer Ingelheim.
“Le recenti tappe fondamentali raggiunte dal programma di studi FIBRONEER™ sottolineano il nostro impegno a trasformare la vita dei pazienti affetti da questa malattia debilitante e testimoniano la leadership di Boehringer Ingelheim nella ricerca sulla fibrosi polmonare”.
FIBRONEER™-ILD è stato uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato verso placebo volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di nerandomilast (BI 1015550) somministrato per almeno 52 settimane in pazienti con PPF.
Endpoint primario: variazione assoluta della FVC (mL) dal basale alla Settimana 52.
Principale endpoint secondario è il tempo alla prima comparsa di uno dei componenti dell’endpoint composito: tempo alla prima esacerbazione acuta di ILD, al primo ricovero in ospedale per cause respiratorie o al decesso (a seconda dell’evento che si verifica per primo) nel corso dello studio.
Ai pazienti partecipanti allo studio FIBRONEER™-ILD è stato somministrato nerandomilast 9 mg o 18 mg per via orale, oppure un placebo, due volte al giorno, per almeno 52 settimane.
La dose di nerandomilast da 18 mg due volte al giorno è supportata dai risultati dello studio di fase II.
È stata aggiunta un’altra dose di nerandomilast da 9 mg due volte al giorno per valutare il profilo beneficio/rischio a una dose inferiore, nonché per fornire ulteriori dati sul rapporto dose-risposta ed esposizione-risposta.
Lo studio è stato condotto in oltre 40 Paesi, presso più di 400 sedi, e ha arruolato 1178 pazienti.
Nerandomilast (BI 1015550) è un farmaco sperimentale, inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B), con somministrazione per via orale in fase di studio come potenziale trattamento per la IPF e la PPF.
Questo farmaco è sperimentale e non è stato approvato per l’uso. L’efficacia e la sicurezza non sono state stabilite.
Nerandomilast ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA per il trattamento della IPF a febbraio 2022.
L’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di nerandomilast sono state esaminate in uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo su pazienti con IPF (n = 147).
L’endpoint primario era la variazione della FVC (una misura della funzione polmonare) rispetto al basale nel corso di un periodo di trattamento di 12 settimane.
