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“La molecola treprostinil si presenta con una nuova stabilità del farmaco, durante il suo utilizzo nella micro-pompa per infusione sottocutanea, da 3 giorni fino a 14 giorni. Questo, per i pazienti, rappresenta un significativo passo avanti perché significa che, in base al dosaggio specifico di ciascuno, si potrà effettuare il refill nel dispositivo in uso al paziente, potenzialmente solo due volte in un mese”, Carmine Dario Vizza, Professore di Cardiologia all’Università di Roma “La Sapienza” e Direttore della Cardiologia presso l’Azienda OU Policlinico Umberto I.
C’è una nuova opportunità di cura per l’Ipertensione Polmonare Arteriosa (IAP), patologia che se non trattata ha esito fatale e che in Italia affligge oggi circa 3.000 persone, con una maggiore incidenza nella popolazione tra i 30 e i 60 anni, un periodo della vita in cui le persone sono particolarmente attive.
La IAP, infatti, è una patologia debilitante e gravemente invalidante, in quanto spossatezza, affanno e svenimenti sono le principali manifestazioni sintomatiche della malattia.
Oggi è però possibile rendere più comoda la somministrazione dei farmaci grazie ad una prolungata durata della stabilità e favorire la possibilità di ricevere la terapia a domicilio, mediante un servizio di “home delivery”.
A rendere disponibili queste opportunità è l’innovazione, scientifica ed organizzativa, di AOP Health, azienda globale pioniera nelle terapie integrate per le malattie rare e la terapia intensiva.
Grazie ad una maggiore stabilità chimico–fisica e microbiologica del trattamento in uso, che consente di ridurre la frequenza con cui si deve ricaricare il serbatoio della pompa per infusione sottocutanea, la quale infonde la terapia 24h su 24h.
È, inoltre, al via un nuovo servizio di consegna domiciliare del medicinale, pensato per alleviare il peso organizzativo della cura e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Che cos’è l’ipertensione polmonare arteriosa
Carmine Dario Vizza, Professore di Cardiologia all’Università di Roma “La Sapienza” e Direttore della Cardiologia presso l’Azienda OU Policlinico Umberto I, spiega che si tratta di “una condizione emodinamica rara (colpisce 10-15 persone ogni milione) e grave che interessa i vasi sanguigni di piccolo calibro dei polmoni”.
“A causa della restrizione del calibro delle arterie polmonari, l’aumento della pressione nel circolo polmonare sovraccarica il cuore, in particolare il ventricolo destro, portando, se non si interviene, a insufficienza cardiaca e ad una morte prematura”.
“ Può manifestarsi senza cause apparenti (idiopatica), oppure in associazione con patologie come cardiopatie congenite, malattie autoimmuni – come sclerodermia, lupus, HIV o cirrosi epatica, oppure infarto, bronchite cronica, enfisema, embolia polmonare”.
“In genere le donne sono più colpite, in un rapporto di 5 a uno e l’iter diagnostico è piuttosto complicato, innanzitutto per la rarità della malattia: un medico di base può non incontrarla mai nel corso di tutta la sua carriera (la forma idiopatica, per esempio, colpisce 6 persone ogni milione)”.
“E poi è anche difficile discriminare tra i vari tipi di IAP, dato che il sintomo cardine è la dispnea, causata dalla maggiore rigidità del polmone che quindi costringe a una maggiore forza per respirare: alla diagnosi il 70% dei pazienti ha affanno a fare meno di un piano di scale”.
“Il trattamento aggressivo è cruciale per migliorare i sintomi e la qualità di vita nei pazienti: attualmente ci sono dieci farmaci e si possono usare combinazioni di terapie orali con infusioni”.
La terapia prevede che il farmaco sia auto-somministrato dal paziente a domicilio mediante una pompa per micro-infusione continua (24 ore su 24) e che richiede un refill ogni 72 ore.
Questo comporta una complessa pianificazione organizzativa e una costante gestione del dispositivo, che influenzano pesantemente la quotidianità dei pazienti, limitandone la libertà e rafforzando la percezione di sé come “persona malata”.
Come cambia il trattamento
Come mostrato da recenti evidenze, la stabilità chimico–fisica e microbiologica della molecola in uso può essere estesa fino a 14 giorni. Si tratta di un’innovazione nel percorso di sviluppo di una terapia consolidata, che può offrire ulteriori benefici ai pazienti. “Oggi, grazie alla ricerca medica, abbiamo a disposizione una nuova possibilità terapeutica che va nella direzione di una maggiore personalizzazione della cura” chiarisce il Prof. Vizza. “
La molecola treprostinil si presenta con una nuova stabilità del farmaco, che consente il suo utilizzo nella micro-pompa per infusione sottocutanea, da 3 giorni fino a 14 giorni. Questo, per i pazienti, rappresenta un significativo passo in avanti perché significa che, in base al dosaggio specifico di ciascuno, si potrà effettuare il refill nel dispositivo in uso al paziente, potenzialmente solo due volte in un mese”.
“Nel corso degli ultimi venti anni, i progressi terapeutici per l’IAP hanno migliorato significativamente la qualità della vita dei pazienti, ritardando la progressione della malattia e riducendo il ricorso al trapianto di polmoni o cuore-polmoni.” commenta Pisana Ferrari, Presidente di AIPI (Associazione Italiana Ipertensione Polmonare).
“Tuttavia, la malattia è ancora poco conosciuta e spesso difficile da diagnosticare, con frequenti ritardi diagnostici e quindi nelle cure. Ritengo che sia un grande passo avanti poter rispondere alle necessità dei pazienti e dei loro caregiver di avere soluzioni terapeutiche personalizzate che permettono di alleggerire l’impatto psicologico e il carico organizzativo derivante dalla gestione della malattia”.
L’importanza della terapia a casa
Per i pazienti affetti da IAP un’ulteriore sfida è spesso rappresentata dalla logistica: raggiungere le farmacie dei centri ospedalieri, spesso situati lontano da casa, è un aggravio che si aggiunge al peso complessivo della gestione della malattia.
In questo contesto un ulteriore significativo avanzamento nell’approccio alla cura è il nuovo servizio di home delivery. Grazie a questa soluzione si può ricevere il farmaco a domicilio facilitando la continuità terapeutica, riducendo lo stress logistico e migliorando la qualità della vita delle persone.
“La prossimità e la vicinanza, anche fisica, al paziente sono aspetti centrali della cura e nel supporto non solo all’aderenza, ma anche alla qualità di vita” sottolinea Stefano Ghio, Presidente di iPHnet (Italian Pulmonary Hypertension Network).
“Il nuovo servizio, rivolto ai pazienti in terapia con treprostinil, viene organizzato ed erogato attraverso un programma specifico dedicato a queste persone, in accordo con la propria farmacia ospedaliera di riferimento. È un servizio disponibile gratuitamente e rappresenta una svolta significativa per coloro che vivono con una malattia rara e complessa”.
“Oggi, a differenza di un tempo, sono diversi i centri medici in Italia in grado di offrire cure avanzate e un adeguato follow-up, riducendo la necessità di trasferte difficoltose per l’accesso alle cure, ma sono ancora numerosi i pazienti che hanno oggettive difficoltà negli spostamenti” segnala Vittorio Vivenzio, presidente di AMIP (Associazione Malati Ipertensione Polmonare).
“È fondamentale offrire sempre di più non solo farmaci innovativi, ma servizi dedicati laddove le terapie si dimostrano già efficaci per favorire una quotidianità più serena, libera dalla preoccupazione costante, legata alla gestione della propria patologia”.
L’impegno di AOP Health
Modalità di somministrazione più agevoli e attenzione alla qualità di vita.
Perché il paziente e la sua famiglia sono al centro del lavoro di chi si occupa di malattie rare. In questo senso, oltre a dedicarsi alla ricerca con ingenti investimenti, AOP Health si propone come partner per i medici specialisti, le Istituzioni ed i pazienti, al fine di individuare soluzioni terapeutiche ed organizzative innovative che possano davvero rispondere agli ‘Unmet Needs’ dei malati.
“La nostra è una realtà giovane in Italia, siamo arrivati nel 2019, ma siamo ben radicati in Europa con 30 anni di esperienza nel campo delle malattie rare”, commenta Emanuele Oro, Country Manager di AOP Health Italy.
“Seguiamo tre principi fondamentali: investire in ricerca e sviluppo, con circa il 10% del fatturato che viene reinvestito sia in nuove sia in tecnologie già acquisite per continuare lo sviluppo clinico; la qualità dei prodotti: oltre 150 già brevettati e 20 studi clinici in Europa; e infine il nostro fiore all’occhiello: offrire terapie integrate di farmaco più strumento per la somministrazione”.
